11
Sprawozdanie H1 2026 Ryvu Therapeutics S.A.
rejestracyjnego, w tym roli randomizacji w badaniach terapii skojarzonych. Po dopełnieniu
wymaganych procedur regulacyjnych, obejmujących aktualizację protokołu badania RIVER-81 oraz
złożenie dokumentacji w ramach istniejącego zgłoszenia IND (ang. Investigational New Drug), status
IND dla badania RIVER-81 został przywrócony 28 maja 2026 r. Po uzyskaniu dojrzalszych danych
klinicznych z fazy rozszerzającej, spółka Ryvu zamierza ponownie zwrócić się do FDA o opinię na temat
potencjalnej ścieżki rejestracji leku romacyklib w tym wskazaniu.
Jak informowano w raporcie bieżącym nr 9/2026 z dnia 20 maja 2026 r., Ryvu uruchamia kohortę
rozszerzającą w ramach badania RIVER-81, obejmującą około 30 pacjentów z nawrotową lub oporną
na leczenie ostrą białaczką szpikową (AML), w celu potwierdzenia korzystnych wyników skuteczności
wykazanych w kohorcie otrzymującej romacyklib w dawce 150 mg raz na dobę w skojarzeniu z
wenetoklaksem w dawce 400 mg raz na dobę. W Europie zaktualizowany protokół badania RIVER-81,
uwzględniający uwagi zgłoszone podczas spotkania z FDA, został zatwierdzony za pośrednictwem
systemu CTIS (decyzję wydano 31 lipca 2026 r.), co umożliwia rozpoczęcie rekrutacji do kohorty
rozszerzającej w krajach europejskich. Po uzyskaniu tego zatwierdzenia Ryvu przystępuje do działań
związanych z uruchamianiem ośrodków badawczych i rekrutacją pacjentów. Pierwszy pacjent w nowej
kohorcie otrzymał lek w dniu 26 sierpnia 2026 r.
Realizacja badania RIVER-81 jest wspierana przez grant w wysokości 62,3 mln PLN od Agencji Badań
Medycznych (ABM).
Badanie fazy II POTAMI-61
Badanie fazy II POTAMI-61 (NCT06397313) bada romacyklib jako monoterapię, jak również jako terapię
skojarzoną w leczeniu pacjentów z mielofibrozą (MF, włóknienie szpiku kostnego). W części A, kohorta
1 ocenia wpływ romacyklibu jako monoterapii u pacjentów, którzy byli wcześniej leczeni inhibitorem
JAK lub nie kwalifikują się do takiego leczenia. Kohorta 2 ocenia romacyklib w skojarzeniu z
ruksolitynibem u pacjentów doświadczających suboptymalnej odpowiedzi na terapię tym inhibitorem
JAK.
Potencjał romacyklibu w mielofibrozie jest wspierany przez jego działanie na komórki szpiku kostnego
oraz komórki krwiotwórcze, zaobserwowane w warunkach klinicznych, jak również w danych
translacyjnych uzyskanych we współpracy z prof. Rajitem Rampalem w Memorial Sloan Kettering
Cancer Centre, która została nawiązana w 2021 roku. Wykazano, że romacyklib skutecznie zmniejsza
fenotypy zwłóknienia szpiku, gdy jest stosowany jako monoterapia lub w połączeniu z ruksolitynibem
w mysich modelach zwłóknienia szpiku. Ponadto wykazano, że romacyklib działa synergistycznie z całą
klasą inhibitorów JAK oraz inhibitorem BET, pelabresibem.
Badanie POTAMI-61 zostało początkowo uruchomione w ośrodkach klinicznych w Polsce i we
Włoszech, a w dniu 5 grudnia 2024 pierwszy pacjent otrzymał lek.
Podczas kongresu Europejskiego Towarzystwa Hematologicznego (EHA), który odbył się w czerwcu
2026 r. w Sztokholmie, w Szwecji, przedstawiono aktualne dane kliniczne. W badaniu II fazy POTAMI-
61 lek romacycyklib, stosowany w monoterapii lub w skojarzeniu z ruksolitynibem, wykazał możliwy
do kontrolowania profil bezpieczeństwa, bez występowania istotnych klinicznie cytopenii związanych
z leczeniem. Długotrwała ekspozycja, zmniejszenie objętości śledziony (również u pacjentów z
mutacjami wiążącymi się z wysokim ryzykiem molekularnym) oraz korzystna tolerancja
hematologiczna przemawiają za kontynuacją rozwoju klinicznego leku.