- Status leku sierocego jest przyznawany przez FDA lekom mającym zapobiegać oraz leczyć choroby rzadkie, zapewnia spółkom biotechnologicznym szereg zachęt wspierających rozwój diagnostyki i terapii
- Posiadanie statusu leku sierocego pozwala na zwolnienie z części opłat do FDA, w tym opłat związanych z rejestracją leku, gwarantuje 7 lat wyłączności rynkowej po uzyskaniu rejestracji i uprawnia do ulg podatkowych przy przeprowadzaniu fazy badań klinicznych
- Uzyskanie statusów ODD (ang. Orphan Drug Designation), czyli desygnacji jako leku sierocego łącznie już w 2 wskazaniach skutecznie buduje wartość projektu MabionCD20
- Spółka w 1H 2023, po ukończeniu analiz strategicznych, podejmie decyzję co do dalszego rozwoju MabionCD20, w tym ewentualnego określenia ścieżek i harmonogramów badań niezbędnych do rejestracji leku
- MabionCD20 jest drugim związkiem w historii typu rituximab, który uzyskał status ODD we wskazaniu autoimmunologicznej anemii hemolitycznej (AIHA)
- Autoimmunologiczna anemia hemolityczna (AIHA) prowadzi do skrócenia czasu życia krwinek z około 120 do - w najcięższych przypadkach - zaledwie kilku dni
- MabionCD20 jest przeciwciałem monoklonalnym, lekiem biopodobnym do MabThera/Rituxan (rituximab), a jego mechanizm działania powoduje, że jest wykorzystywany w wielu wskazaniach terapeutycznych, w tym licznych chorobach rzadkich i autoimmunologicznych, co jednocześnie zwiększa atrakcyjność tego leku dla firm farmaceutycznych
„Po uzyskaniu w styczniu br. statusu ODD dla leku MabionCD20 we wskazaniu nefropatii błoniastej, informujemy o kolejnej pozytywnej dla spółki decyzji FDA, przyznającej nam status ODD we wskazaniu autoimmunologicznej anemii hemolitycznej. Zwracam uwagę na fakt, że MabionCD20 jest historycznie dopiero drugim związkiem typu rituximab, który uzyskał ten status we wskazaniu AIHA. Ewentualne procedowanie projektu w tym wskazaniu w trybie zarezerwowanym dla leków sierocych wiąże się z możliwością uzyskania szeregu korzyści na poziomie kosztowym oraz biznesowym. Są to przede wszystkim zwolnienia z części opłat do FDA, w tym opłat związanych z rejestracją leku i uprawnienia do ulg podatkowych przy przeprowadzaniu fazy badań klinicznych na terenie USA. Decyzję co do dalszego rozwoju MabionCD20 podejmiemy w 1H 2023 i to od niej uzależnione będą kolejne potencjalne ścieżki rozwoju tego projektu” – wyjaśnia Sławomir Jaros, Członek Zarządu Mabion S.A. ds. Operacyjnych i Naukowych.
Procedura desygnacji leku sierocego tzw. Orphan Drug Designation (ODD) została ustanowiona przez FDA w celu wsparcia rozwoju leków i terapii mających zapobiegać oraz leczyć choroby rzadkie. W przypadku autoimmunologicznej anemii hemolitycznej (AIHA) roczna zapadalność jest oceniana na 0,8 do 2,4 przypadków na 100 tys. mieszkańców, w Stanach Zjednoczonych szacuje się, że około 60 tys. ludzi cierpi na tę chorobę. Dzięki nadaniu statusu leku sierocego, firmy mogą uzyskać kilka benefitów, do najbardziej istotnych zaliczane są ulgi podatkowe przy przeprowadzaniu fazy badań klinicznych, zwolnienie z opłat związanych z konsultacjami z FDA oraz 7 lat wyłączności rynkowej w momencie zatwierdzenia leku przez FDA. Przyznanie statusu ODD dla Mabion może potencjalnie przyspieszyć rozwój produktu MabionCD20 jako leku biologicznego na autoimmunologiczną chorobę hemolityczną.
„Status leku sierocego uzyskany przez MabionCD20 już w dwóch wskazaniach zwiększa atrakcyjność projektu według kilku analizowanych przez nas scenariuszy. W chwili zamknięcia prac nad długoterminową strategią rozwoju Spółki, będziemy w stanie precyzyjniej określić możliwe ścieżki dla projektu MabionCD20” – dodaje Adam Pietruszkiewicz, Członek Zarządu Mabion S.A. ds. Sprzedaży.
Autoimmunologiczna anemia hemolityczna (AIHA) jest ciężkim schorzeniem autoimmunologicznym, w którym przeciwciała pacjenta atakują jego własne erytrocyty (czerwone krwinki), powodując ich rozpad i w rezultacie obniżenie zdolności krwi do transportowania tlenu. Czas życia krwinek, który normalnie wynosi około 120 dni, może zostać skrócony w najcięższych przypadkach do zaledwie kilku dni. Typowe symptomy tej choroby to: gorączka, bladość, zmęczenie, osłabienie mięśni, podwyższone tętno i duszności. AIHA może nawet powodować zagrażające życiu stany, takie jak zakrzepica żył czy ostra niewydolność nerek. Ostatnie badania wskazują na wysoką efektywność rituximabu w leczeniu AIHA. Dlatego od niedawna jest on rekomendowany przez stowarzyszenia medyczne jako terapia drugiego rzutu, do stosowania w razie braku skuteczności standardowych immunosupresantów lub pojawienia się ciężkich skutków ubocznych. W terapii AIHA, a dokładnie w - chorobie zimnych aglutynin jednej z dwóch głównych odmian AIHA, dotychczas został zarejestrowany tylko jeden lek. W 2022 r. FDA zaakceptowała sutimlimab - przeciwciało monoklonalne, dla którego koszt rocznej terapii szacowany jest nawet na 280 000 USD. Sutimlimab może być używany wyłącznie w małej populacji pacjentów z AIHA (10-15%) i cechuje go inny mechanizm działania niż rituximab.
