- Rozpoczęcie badania klinicznego II fazy OATD-01 (KITE) w leczeniu sarkoidozy płuc po otrzymaniu zgody od amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) i brytyjskiego Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych (MHRA)
- Pierwsze na świecie podanie pacjentowi z aktywną sarkoidozą płucną inhibitora chitotriozydazy 1 (lub placebo) w ramach fazy II badania klinicznego OATD-01 (etap proof-of-concept in human) w szpitalu w Wielkiej Brytanii
- Pierwszy sukces w rozwoju platformy mRNA - w teście komórkowym (in vitro proof-of-concept) zahamowana translacja chorobotwórczych białek - osiągnięcie istotnego kamienia milowego etapu discovery w rozwoju przełomowej platformy leków małocząsteczkowych celujących w mRNA
- Kolejne postępy w badaniu klinicznym fazy I OATD-02, pierwszego w swojej klasie podwójnego inhibitora arginazy rozwijanego w leczeniu nowotworów, systematyczne zwiększanie dawki oraz przejście do czwartej kohorty pacjentów z guzami litymi, w celu wyznaczenia maksymalnej dawki tolerowanej i dawki rekomendowanej do kolejnej fazy badań
- Dalszy rozwój najbardziej zaawansowanego projektu w fazie przedklinicznej - programu inhibitorów USP7 do zastosowania w terapiach przeciwnowotworowych z wykorzystaniem narzędzi i modeli sztucznej inteligencji
Warszawa, 29 marca 2024 r. – Spółka Molecure S.A. (“Molecure”, GPW ticker: MOC), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz funkcje mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, opublikowała raport roczny za 2023 roku.
„Rok 2023 był wyjątkowy dla Molecure, ponieważ poczyniliśmy znaczne postępy w rozwoju obu programów klinicznych oraz programów przedklinicznych, szczególnie w obszarze leków małocząsteczkowych celujących w mRNA. Rozpoczęliśmy badania kliniczne naszego kandydata na lek, który został odkryty i wprowadzony do testów klinicznych dla pacjentów onkologicznych przez Molecure. W ramach badania OATD-02, podwójnego inhibitora arginaz, osiągnęliśmy znaczący postęp i wkrótce rozpoczniemy podawanie leku (w dawce 20 mg) czwartej kohorcie pacjentów z guzami litymi. Obserwujemy również podwyższenie biomarkerów sugerujących efekt farmakodynamiczny przy braku istotnych działań niepożądanych.
W 2023 roku nasza uwaga była również skupiona na przygotowaniu do badania klinicznego fazy II dla OATD‑01, flagowego programu klinicznego Molecure. Uzyskaliśmy zgodę FDA, a następnie MHRA na rozpoczęcie drugiej fazy badania klinicznego OATD-01 u pacjentów z sarkoidozą płucną. Warto podkreślić, że całą procedurę przeszliśmy bardzo sprawnie, co świadczy o wysokiej jakości naszych badań i dokumentacji. Z dużą satysfakcją informujemy, że w ośrodku klinicznym w Wielkiej Brytanii pierwszy pacjent rozpoczął dawkowanie w ramach badania klinicznego. OATD-01 to opracowany przez naukowców Molecure pierwszy w swojej klasie inhibitor chitynazy do leczenia sarkoidozy, który będzie podawany pacjentów z kontrolą placebo. Wkrótce oczekujemy zgód na przeprowadzenie badania klinicznego fazy II dla OATD-01 od urzędów regulacyjnych w Danii, Francji, Grecji, Niemczech oraz Norwegii.
Ubiegły rok był także czasem kontynuacji transformacji Molecure w nowoczesną firmę, wykorzystującą najnowsze techniki generatywnej i predyktywnej sztucznej inteligencji w naszych wczesnych programach drug discovery, w tym platformie leków małocząsteczkowych oddziaływujących bezpośrednio z celami mRNA. Odnieśliśmy pierwszy istotny sukces w postaci Proof-of-Concept in vitro, potwierdzając zahamowanie translacji białka związkami celującymi w mRNA kodujące to białko. Przyjęliśmy również podejście do identyfikowania najbardziej obiecujących projektów przedklinicznych, dążąc do utrzymania zrównoważonego portfela projektów z dużym potencjałem klinicznym i transakcyjnym.
Ostatnie dwa lata były trudne dla firm biotechnologicznych ze względu na destabilizację otoczenia geopolitycznego, inflację i stopy procentowe, co spowolniło rozmowy partneringowe i pozyskiwanie kapitału. Mimo tych trudności, dzięki wierze inwestorów w potencjał naszych programów, udało nam się z sukcesem przeprowadzić rundę kapitałową i z emisji akcji pozyskaliśmy od inwestorów środki na rozwój w wysokości ok. 50 mln zł.
Nasz rozwój kliniczny generuje coraz większe koszty, ale posiadamy własne środki finansowe oraz przyznane granty, które pozwolą nam kontynuować oba projekty kliniczne i te najlepiej rokujące na wcześniejszym etapie rozwoju, co najmniej do początku 2025 roku. Równolegle aplikujemy o nowe granty na wsparcie projektów oraz metod informatycznych i obliczeniowych, co pozwoli nam przyspieszyć rozwój programów.
Jesteśmy przekonani, że dążenie do wypełnienia naszej misji otworzy nowe szanse leczenia dla pacjentów i zapewni znaczący zwrot z inwestycji dla akcjonariuszy. Dziękujemy za dotychczasowe zaufanie i zachęcamy do dalszej współpracy.” - powiedział Marcin Szumowski, Prezes Zarządu Molecure S.A.
Wybrane, najważniejsze wydarzenia w 2023 oraz do dnia publikacji raportu finansowego
- Aktualizacja Strategii
Głównymi celami strategicznymi Spółki w obszarze R&D oraz rozwoju biznesu są:
- Kontynuacja intensywnego rozwoju klinicznego dwóch kluczowych projektów: ukończenie badania fazy II dla OATD-01 w sarkoidozie oraz ukończenie badania klinicznego fazy I dla OATD-02 z udziałem pacjentów onkologicznych, z możliwością rozszerzenia o dodatkowe wskazania i terapie łączone
- Dalszy rozwój projektów będących na wczesnym etapie przedklinicznym, w tym wyłonienie 1-2 zaawansowanych związków wiodących (kandydatów do rozwoju przedklinicznego) oraz wprowadzenie kolejnego programu do etapu badań klinicznych
- Przyspieszenie rozwoju przełomowej platformy leków małocząsteczkowych celujących w mRNA, w tym osiągnięcie in vitro PoC oraz wytypowanie cząsteczek wiodących
- Zwiększenie efektywności procesów odkrywania nowych leków (poprzez redukcję czasu i kosztów oraz obniżenie ryzyka niepowodzenia) dzięki inwestycjom w technologię uczenia maszynowego i generatywnej sztucznej inteligencji (GenAI)
- Zawarcie co najmniej 1 umowy partneringowej o wysokiej wartości dla co najmniej jednego projektu w fazie klinicznej, a także nawiązanie szeregu współprac komercyjnych, w tym typu profit-sharing, dla programów na wcześniejszym etapie rozwoju
Wydatki inwestycyjne m.in. na realizację założonych celów w Strategii w okresie od 2024 do końca 2025 roku zostały określone na około 150 mln PLN.
- Skuteczne przeprowadzenie oferty publicznej (SPO)
- Molecure z sukcesem pozyskało z publicznej oferty akcji środki w wysokości około 50 mln PLN brutto od dotychczasowych i nowych akcjonariuszy
- Środki pozyskane z SPO i oczekiwane dotacje zostaną wykorzystane na sfinansowanie planów rozwoju Spółki i kontynuacji budowy zrównoważonego portfolio przełomowych terapii obejmujących leki pierwsze w swojej klasie, w tym na ukończenie badania fazy II leku OATD-01 w sarkoidozie i zakończenie badania klinicznego fazy I leku OATD-02 u pacjentów onkologicznych, z możliwością rozszerzenia na dodatkowe wskazania i terapie skojarzone
- Zgody na przeprowadzenie badania klinicznego fazy II dla OATD-01 i rozpoczęcie badania
- Molecure otrzymała od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) oraz Brytyjskiej Agencji Regulacji Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych (MHRA) zgodę na przeprowadzenie w USA oraz Wielkiej Brytanii badania klinicznego II fazy dla OATD-01. Badanie fazy II typu proof-of-concept jest pierwszym badaniem, które ma na celu podanie leku pacjentom cierpiącym na sarkoidozę płuc. Pierwsze na świecie podanie pacjentowi inhibitora chitotriozydazy 1 (CHIT1) lub placebo nastąpiło w marcu br. w szpitalu Royal Infirmary w Edynburgu. W ramach badania pacjenci będą przez 12 tygodni przyjmować codziennie w postaci tabletek stałą dawkę 25 mg OATD-01 lub placebo
- Molecure złożyło ponownie wniosek o pozwolenie na przeprowadzenie badania klinicznego fazy II OATD-01 w krajach UE: Danii, Francji, Grecji, Niemczech oraz Norwegii. W poprzedniej procedurze oceny skoordynowanej, odmowną decyzję wydał polski Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych oraz Produktów Biobójczych, a skutkiem odmowy był, mimo otrzymania zgody od komisji etycznych w Grecji, Niemczech, Francji, Danii, Polsce oraz Norwegii, brak możliwości prowadzenia badania klinicznego w krajach Unii Europejskiej, których wniosek dotyczył, ponieważ Polska została zgłoszona we wniosku jako państwo sprawozdawca. W ponownej procedurze Molecure zaproponowało Danię jako państwo pełniące rolę sprawozdawcy w procesie oceny wniosku.
- Badanie kliniczne fazy I OATD-02
- Osiągnięcie znaczącego postępu w rozwoju klinicznym OATD-02, doustnego, silnego i selektywnego inhibitora arginazy (ARG1 i ARG2) pierwszego w swojej klasie, w terapiach nowotworów
- W marcu 2023 roku nastąpiło podanie OATD-02 pierwszemu pacjentowi onkologicznemu w ramach badania klinicznego fazy I, mającej na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności OATD-02 u pacjentów z zaawansowanymi i/lub przerzutowymi guzami litymi
- Kontynuacja systematycznego zwiększania dawki i planowane wkrótce rozpoczęcie podawania w czwartej kohorcie pacjentów z guzami litymi, w celu wyznaczenia maksymalnej dawki tolerowanej i dawki rekomendowanej do kolejnej fazy badań
- Rozwój platformy mRNA
- Molecure potwierdza skuteczność małych cząsteczek w hamowaniu translacji chorobotwórczych białek osiągając kluczowy kamień milowy w rozwoju przełomowej platformy leków małocząsteczkowych celujących w mRNA
- W badaniu in vitro w teście komórkowym (in vitro proof-of-concept, PoC) potwierdzone zostało zahamowanie translacji białka związkami celującymi w mRNA kodujące to białko
- Etap PoC dla pierwszej cząsteczki rozwijanej w platformie mRNA stanowi dowód skuteczności strategii Molecure w zakresie identyfikacji związków wiążących mRNA o potencjale terapeutycznym
- Osiągnięty sukces w rozwoju platformy mRNA zwiększa prawdopodobieństwo podpisania umowy o współpracy z partnerami działającymi w tym obszarze
- Otrzymanie dofinansowania projektu rozwoju leków małocząsteczkowych bezpośrednio oddziaływujących z mRNA w ramach ścieżki SMART programu FENG (Fundusze Europejskie dla Nowoczesnej Gospodarki). Kwota dofinansowania wynosi ok. 32,5 mln PLN przy całkowitym budżecie projektu ok. 51,5 mln PLN. Projekt będzie realizowany w latach 2023 – 2028
- Business Development
- W 2023 roku przedstawiciele Molecure odbyli łącznie 107 spotkań z przedstawicielami branży biotechnologicznej w Europie i USA (Bazylea, Londyn, Boston, Monachium), w tym głównie z potencjalnymi partnerami, inwestorami i globalnymi firmami farmaceutycznymi. Największym zainteresowaniem cieszył się program OATD-01 (37 spotkań), OATD-02 (25 spotkań) oraz USP7 (23 spotkań). W wyniku odbytych spotkań Spółka podpisała z zainteresowanymi firmami 11 umów o zachowaniu poufności (CDA). W tym roku przedstawiciele Spółki byli obecni na konferencji BIO-Europe w Barcelonie, która odbywała się w dniach 18-20 marca
Kluczowe zmiany organizacyjne w 2023 r. istotne dla wzrostu i zaawansowana rozwoju programów badawczych
- Powołanie dr Samsona Funga - Chief Medical Officer do Zarządu Spółki w celu wsparcia rozwoju klinicznego OATD-01 i OATD-02
- Dr Zbigniew Zasłona został awansowany na stanowisko Chief Scientific Officer z poprzedniej funkcji VP Research Biology. Dr Zasłona pozostaje Członkiem Zarządu Molecure
Podsumowanie danych finansowych w 2023 r.
- Przychody operacyjne w wysokości 1,3 mln PLN, wobec 1,6 mln PLN w 2022 r.
- Koszty operacyjne wyniosły 23,4 mln PLN, co stanowi wzrost o 4,8 mln PLN w porównaniu do 2022 r., w związku z postępującym zaawansowaniem programów i poszerzaniem pipeline Spółki. Wzrost spowodowany głównie wzrostem wynagrodzeń, rosnącymi kosztami badań na wczesnym etapie rozwoju oraz kosztami usług obcych
- Strata netto w 2023 roku wyniosła 18,3 mln PLN w porównaniu do straty netto w wysokości 15,3 mln PLN w tym samym okresie 2022 roku
- Na dzień 31 grudnia 2023 roku Molecure dysponowało środkami pieniężnymi w wysokości blisko 64 mln PLN
Na dzień publikacji Raportu Rocznego (29 marca 2024 r.) Spółka dysponuje kwotą ok. 54 mln PLN - Spółka posiada stabilną pozycję kapitałową niezbędną do dalszego finansowania dynamicznego rozwoju firmy. Dodatkowo, zakontraktowane finansowanie z grantów na kolejne lata wynosi 32,5 mln zł.
