CTX (CAPTORTX), firma biofarmaceutyczna zajmująca się rozwojem leków opartych o technologię celowanej degradacji białek (Targeted Protein Degradation, TPD), opublikowała raport finansowy za I półrocze 2024 r.
- W analizowanym okresie spółka osiągnęła znaczący postęp w zakresie projektowym, w szczególności w ramach CT-01, gdzie nastąpiło złożenie wniosku o pozwolenie na przeprowadzenie badania klinicznego fazy 1, pierwszego podania człowiekowi (First in Human). Celem projektu CT-01 jest opracowanie, przy wykorzystaniu technologii celowanej degradacji białek, kandydata na lek, który zatrzyma postęp raka wątrobowokomórkowego i przyniesie znaczące korzyści kliniczne pacjentom.
- Captor Therapeutics dysponuje obecnie zabezpieczonymi środkami finansowymi na prowadzenie działalności do III kwartału 2025 r. Na koniec czerwca 2024 r. spółka dysponowała środkami pieniężnymi o łącznej wartości blisko 56,3 mln zł. W I półroczu br. spółka przeznaczyła na działania z obszaru R&D 25,2 mln zł, z uwzględnieniem zaliczek za badania, które są w trakcie realizacji, i są wymagane do złożenia wniosku o zgodę na przeprowadzenie badań klinicznych.
- Łączne przychody z działalności badawczo-rozwojowej Grupy Captor Therapeutics w I półroczu 2024 r. wyniosły 9,3 mln zł, co stanowi wzrost w porównaniu z analogicznym okresem poprzedniego roku o 5,4 mln zł. Wynikało to przede wszystkim ze wzrostu przychodów ze współpracy z Ono Pharmaceutical Co., który z nadwyżką zrekompensował zmniejszenie dotacji w wysokości 5,5 mln zł. Biorąc pod uwagę charakter działalności Grupy i wczesny etap rozwoju kandydatów na leki spółki, Grupa ponosi obecnie straty z działalności operacyjnej, ponieważ inwestuje w rozwój swoich wiodących kandydatów do optymalnego etapu rozwoju do komercjalizacji.
CT-01: Złożenie wniosku o pozwolenie na badanie kliniczne fazy 1 u pacjentów z rakiem wątrobowokomórkowym
W I półroczu 2024 r. spółka we współpracy z ICON przygotowała pakiet dokumentacji potrzebnej do uzyskania pozwolenia na przeprowadzenie badania klinicznego. Pakiet dokumentów wraz z wnioskiem o pozwolenie został złożony 22 sierpnia 2024 r., tym samym osiągnięto kluczowy kamień milowy w projekcie. Obecnie trwa ocena zgłoszenia. Zgodnie z informacjami dostępnymi na stronie Europejskiej Agencji Medycznej, proces ten trwa około trzech miesięcy. W procesie tym urząd wybrany do oceny zgłoszenia może kierować do sponsora formalne i merytoryczne pytania związane z dostarczoną dokumentacją.
Kolejnym kamieniem milowym dla projektu będzie uzyskanie pozwolenia na przeprowadzenie badania klinicznego i rozpoczęcie samego badania.
- Kluczowym osiągnięciem spółki w analizowanym okresie było złożenie wniosku o pozwolenie na badanie kliniczne fazy 1 u pacjentów z rakiem wątrobowokomórkowym. Złożenie dokumentacji przeprowadzono we współpracy z firmą ICON, która będzie prowadziła również badanie kliniczne. Uzyskanie pozwolenia będzie kluczowe dla rozpoczęcia kolejnych etapów badań. Sukces tego przedsięwzięcia wzmocni pozycję spółki na rynku innowacyjnych terapii onkologicznych – komentuje dr Tom Shepherd, prezes zarządu Captor Therapeutics.
MCL-1 (CT-03): Zakończenie optymalizacji produkcji nowego kandydata
w II kwartale 2024 r.
Raport z badania pozwalającego na porównanie wpływu inhibitora MCL-1 i dwufunkcyjnego degradera CPX na poziom troponiny w modelu zwierzęcym został ukończony w sierpniu br.
Ponadto w I kwartale 2024 r., po zidentyfikowaniu dodatkowego związku o bardzo wysokiej aktywności, przeprowadzono szeroko zakrojoną optymalizację jego produkcji oraz rozpoczęto prace nad krystalizacją produktu końcowego. W II kwartale 2024 r. zakończono optymalizację produkcji nowego kandydata i zebrano dane umożliwiające przełożenie efektów farmakodynamicznych z modeli zwierzęcych na ludzi. Pozwoli to na oszacowanie skutecznej dawki, co ułatwi wybór kandydata klinicznego oraz przyspieszy postęp projektu w kolejnym etapie.
W I półroczu 2024 r. rozpoczęto również badania toksykologiczne na małpach, mające na celu określenie maksymalnej tolerowanej dawki (ang. MTD) oraz lepsze zrozumienie profilu toksykologicznego drugiego kandydata klinicznego. Eskalacja dawki zakończyła się w lipcu 2024 r., przetestowano pięć dawek, z których najwyższa wynosiła 40 mg/kg. Nie odnotowano żadnych zmian makroskopowych w narządach i tkankach badanych zwierząt. Otrzymane niedawno raporty histopatologiczne i toksykokinetyczne są obecnie analizowane. Badania te są kluczowe dla nominacji kandydata na lek oraz wyboru schematu podawania w kolejnych badaniach toksykologicznych i klinicznych.
- Pierwsze półrocze 2024 r. przyniosło istotny postęp w zakresie charakteryzacji potencjału do rozwoju, czyli badania syntezy, stabilności i formulacji degradera MCL-1, który cechuje się wybitnie wysoką aktywnością degradacyjną celu molekularnego. Do tego przeprowadziliśmy badanie oceny maksymalnej dawki tolerowalnej i już teraz widzimy istotne zwiększenie okna terapeutycznego, co jest wynikiem bardzo nas zadowalającym. Myślę, że w nadchodzących tygodniach wybierzemy kandydata klinicznego, który następnie trafi do ostatniego, przedklinicznego pakietu badań toksykologicznych w standardzie GLP – dodaje Michał Walczak, członek zarządu i CSO Captor Therapeutics.
NEK7 (CT-02S i CT-02B): Wyniki PD z badania in vivo spodziewane na początku
III kwartału 2024 r.
W I półroczu 2024 r. spółka uzyskała wyniki badań in vivo, które potwierdziły olbrzymi potencjał terapeutyczny w leczeniu chorób o podłożu zapalnym związanych z aktywacją NLRP3. W ostatnich tygodniach drugiego kwartału oraz w pierwszych III, zostały przeprowadzone badania zoptymalizowanego związku wiodącego, CPT-513, w mysim modelu reumatoidalnego zapalenia stawów (model CIA, ang. Collagen-Induced Artrithis) oraz ostrego zapalenia otrzewnej. Znakomite wyniki osiągnięte w modelu reumatoidalnego zapalenia stawów, uzupełniają wcześniej zaprezentowane rezultaty w modelu stwardnienia rozsianego (model EAE, ang. Experimental Autoimmune Encephalomyelitis). Badanie ostrego zapalenia otrzewnej ostatecznie potwierdziło szerokie spektrum zastosowania degraderów NEK7 opracowywanych przez spółkę.
Przewidywane główne kamienie milowe dla projektów CT-02 zakładają:
- Wytypowanie przynajmniej jednego kandydata klinicznego, z potencjalnym zastosowaniem w chorobach autoimmunologicznych lub neurologicznych.
- Podjęcie rozmów biznesowym umożliwiających dalszy rozwój degraderów NEK7.
