PolTREG S.A., lider terapii komórkowych opartych na limfocytach T-regulatorowych (TREG) zakończył proces finalnej oceny wyników długookresowych badań (postTRIAL) w projekcie cukrzycy objawowej (TregVAC). Wyniki badań potwierdzają skuteczność i bezpieczeństwo terapii TREG w wieloletniej perspektywie czasowej i stanowią istotną przewagę konkurencyjną. Polska spółka jako pierwsza na świecie posiada wyniki po tak długim okresie od pierwszego podania terapii opartej na poliklonalnych limfocytach TREG. Prof. Piotr Trzonkowski Prezes Zarządu i Współzałożyciel PolTREG zaprezentuje szczegółowe wyniki badania w trakcie wykładu 9 września 2024 r. w Madrycie na konferencji 60th Annual Meeting of the European Association for the Study of Diabetes.
W badaniu wzięli udział pacjenci z 7-12 letnim okresem po przyjęciu terapii TREG oraz grupa kontrolna. W badaniu udział wzięło łącznie 54 uczestników. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania była ocena bezpieczeństwa terapii, a drugorzędowym punktem końcowym ocena skuteczności terapii.
– PTG (POLTREG) jest pierwszą na świecie firmą posiadającą długookresowe dowody bezpieczeństwa i skuteczności terapii poliklonalnymi limfocytami TREG. Wiemy, że nasze terapie nawet po 12 latach od ich podania są bezpieczne dla pacjentów i pozytywnie wpływają na ich zdrowie m.in. pozwalając trzustce na dalsze wydzielanie insuliny i wydłużając czas remisji choroby. Posiadane wyniki stanowią istotną przewagę konkurencyjną oraz zapewniają mocne argumenty w procesie komercjalizacji naszej technologii wspólnie z potencjalnymi partnerami strategicznymi. Ogłoszone przez nas wstępne wyniki badań w czerwcu tego roku spotkały się z bardzo dużym zainteresowaniem ze strony pacjentów, lekarzy oraz globalnych firm farmaceutycznych. Jestem przekonany, że końcowe wyniki badań również spotkają się z dużym uznaniem, co korzystnie wpłynie na dalszy rozwój PolTREG – mówi Prof. Piotr Trzonkowski, Współzałożyciel i Prezes Zarządu PolTREG S.A.
Wnioski z zakończonej oceny wyników:
- Test funkcjonalny oceniający pozostałą produkcję insuliny tzw. MMTT (Mixed Meal Tolerance Test) wykazał, że pacjenci, który otrzymali terapię TREG nadal wydzielali insulinę (nawet 7 do 12 lat po podaniu), podczas gdy nieleczeni pacjenci w grupie kontrolnej nie wydzielali insuliny.
- Najwyższe (istotnie wyższe w porównaniu do grupy leczonej standardowo) wydzielanie insuliny zaobserwowano u pacjentów leczonych kombinowaną terapią limfocytami T-regulatorowymi i przeciwciałem anty-CD20. Najdłuższa całkowita insulinoniezależność zaobserwowana u pacjentów po podaniu terapii TREG to czas od 18 do 24 miesięcy.
- Przeprowadzone wielowymiarowe badania bezpieczeństwa (przeanalizowano ponad 700 różnych zmiennych w zakresie struktury i funkcji serca, dużych i małych naczyń krwionośnych, naczyń włosowatych, struktury i funkcji oka, nerek, wątroby, płodności, działania układu dokrewnego) nie wykazały istotnych różnic stanu zdrowia pacjentów, którzy otrzymali terapie TREG względem grupy kontrolnej.
- Czas remisji choroby [okres schorzenia, który charakteryzuje się umiarkowanym nasileniem objawów chorobowych przy niskim zapotrzebowaniu na insulinę lub przy niezależności od insuliny] był dłuższy w przypadku pacjentów, który otrzymali terapie TREG względem grupy kontrolnej
Wykazanie długookresowego bezpieczeństwa jest bardzo istotne z punktu widzenia regulacji i rejestracji terapii. Wytyczne Europejskiej Agencji Leków wskazują, że do rejestracji terapii komórkowych TREG niezbędne są badania potwierdzające bezpieczeństwo terapii po przynajmniej 5-letnim okresie po ich podaniu. Według najlepszej wiedzy PolTREG żadna firma na świecie nie dysponuje obecnie wynikami tak długookresowego bezpieczeństwa terapii TREG w cukrzycy typu 1. Posiadanie przez PolTREG długookresowych badań bezpieczeństwa terapii stanowi istotną przewagę konkurencyjną i może stanowić istotny etap w procesie komercjalizacji technologii PolTREG.
Terapie oparte na poliklonalnych komórkach TREG są najbardziej zaawansowanym projektem PolTREG. Spółka rozwija również terapie nowych generacji przy użyciu komórek modyfikowanych genetycznie: CAR-TREGów, TREGów specyficznych antygenowo oraz TCR TREGów.
