CTX (CAPTORTX), firma biofarmaceutyczna zajmująca się rozwojem leków opartych na celowanej degradacji białek (Targeted Protein Degradation, TPD), otrzymała zgodę na przeprowadzenie badania klinicznego fazy 1 u pacjentów z rakiem wątrobowokomórkowym.
- Wieloośrodkowe badanie kliniczne, w trakcie którego pacjenci otrzymają doustnie wzrastające dawki CT-01, będzie prowadzone w wiodących europejskich ośrodkach leczenia nowotworów wątroby z Hiszpanii, Niemiec i Francji. Jest to pierwsze w Unii Europejskiej badanie degradera
w tym wskazaniu terapeutycznym. Otrzymaliśmy zgodę na badanie od wszystkich trzech zaangażowanych krajów, z zastrzeżeniem wprowadzenia określonych zmian do protokołu, komitetu monitorującego bezpieczeństwo danych i formularza świadomej zgody. Badanie rozpocznie się po weryfikacji zmienionych dokumentów przez organy regulacyjne – komentuje dr Tom Shepherd, prezes zarządu Captor Therapeutics.
Otrzymana przez spółkę zgoda dotyczy złożonego w sierpniu 2024 r. wniosku do Europejskiej Agencji ds. Leków (European Medical Agency, EMA) o pozwolenie na przeprowadzenie badania klinicznego fazy 1, pierwszego podania człowiekowi (ang. First-in-Human) związku CT-01, które pod nadzorem Captor Therapeutics, przeprowadzi ICON PLC.
Projekt CT-01 jest skoncentrowany na opracowanie leku w terapii m.in. raka wątrobowokomórkowego, który jest chorobą o złych rokowaniach. Kandydat na lek CT-01 jest małocząsteczkowym degraderem białek GSPT1, NEK7 i SALL4, który w badaniach przedklinicznych wykazał znakomitą skuteczność przeciwnowotworową w kilku modelach raka wątroby. Wysoka efektywność przeciwnowotworowa CT-01 wynika z mechanizmu działania, polegającego na usuwaniu czynników wpływających na żywotność komórek nowotworowych (GSPT1) oraz stabilizujących mikrośrodowisko nowotworu (NEK7).
W odróżnieniu od obecnie stosowanych terapii, które polegają na hamowaniu angiogenezy lub aktywacji układu odpornościowego, CT-01 uniemożliwia wydajną produkcję białek przez komórki nowotworowe, co prowadzi do ich śmierci. Jest to istotne również w mechanizmie niezależnym od występowania niekorzystnej mutacji białka TP53.
