PTG (POLTREG) poinformowała o rozpoczęciu podawania terapii pierwszemu pacjentowi w ramach badania klinicznego fazy II. Badanie dotyczy cukrzycy przedobjawowej typu 1 i otrzymało zgodę Europejskiej Agencji Leków w październiku 2024 r.
Badanie obejmuje pacjentów w wieku od 3 do 18 lat, którzy ze względu na uwarunkowania genetyczne znajdują się w grupie wysokiego ryzyka zachorowania na cukrzycę typu 1, jednak nie wystąpiły u nich jeszcze objawy choroby. Pierwszorzędowym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności opracowywanej terapii.
W ramach badania zaplanowano włączenie 150 pacjentów, w tym grupa kontrolna otrzymująca placebo. Obecnie rekrutacja prowadzona jest w trzech ośrodkach medycznych - w Białymstoku, Gdańsku i Łodzi. Docelowo ma być rozszerzona na osiem ośrodków w Polsce.
Na przeprowadzenie badania klinicznego PolTREG otrzymał dotację z Agencji Badań Medycznych w wysokości 31,7 mln zł. Umowa na dofinansowanie została podpisana w 2023 r.
"PreTreg jest jednym z kluczowych projektów PolTREG. W cukrzycy typu 1, gdzie istotą choroby jest zniszczenie wysp trzustkowych produkujących insulinę przez układ odpornościowy pacjenta istotne jest wczesne włączenie leczenia. U pacjentów w fazie przedobjawowej ilość żyjących wysp trzustkowych jest na tyle duża, iż może zabezpieczać ich przed objawami choroby. Jednocześnie zaawansowanie procesu autoagresji w tym przypadku jest niewielkie i łatwe do opanowania" - zaznaczono w komunikacie
Pomyślne zakończenie badania oraz potwierdzenie bezpieczeństwa i skuteczności terapii może umożliwić PolTREG opracowanie i rejestrację pierwszego na świecie leku zapobiegającego wystąpieniu objawów cukrzycy typu 1.
