Polski Bank Komórek Macierzystych (BKM (PBKM)) uzyskał zgodę Głównego Inspektora Farmaceutycznego na wytwarzanie produktu leczniczego terapii genowej, który ma zastosowanie w leczeniu m.in. nowotworów takich jak białaczka B komórkowa czy chłoniak z komórek B. Produkt ten nazywa się roboczo FCTX-CL-19-1 i należy do przełomowej klasy leków – tzw. CAR-T (chimeric antigen receptor), które niedawno zostały wprowadzone do leczenia niektórych nowotworów. Dotychczas tego typu produkty były wytwarzane poza Polską. Teraz produkcja tej przełomowej klasy leków będzie się odbywać w Warszawie. Dzięki temu te przełomowe i bardzo kosztowne terapie powinny być bardziej dostępne dla pacjentów.

Zgoda na wytwarzanie produktu FCTX-CL-19-1 była poprzedzona prowadzonym od kilkunastu miesięcy transferem technologii, którą PBKM oraz dedykowana do tego projektu spółka zależna FamiCordTx nabyły od iCell Gene Therapeutics z USA. Technologia CAR-T bazuje na wykorzystaniu własnych limfocytów T pacjenta, które w laboratorium są modyfikowane genetycznie, dzięki czemu na ich powierzchni pojawia się sztucznie zaprojektowany i chroniony patentem konstrukt białkowy (CAR). Przekształcone w ten sposób limfocyty T, już jako lek CAR-T są podawane pacjentowi. Jest to więc ściśle zindywidualizowana terapia bazująca na zindywidualizowanym procesie wytwarzania. Zespół Grupy PBKM na bazie procedur z USA przygotował i znacząco ulepszył proces wytwarzania leku i dostosował go do restrykcyjnego standardu GMP.

 „Nie było łatwo, ale to zrobiliśmy – mówi Członek Zarządu PBKM i FamiCordTx dr Tomasz Ołdak – z pewnością pomogło nam wieloletnie doświadczenie wytwarzania produktów terapii komórkowych. Zbudowaliśmy doskonały zespół fachowców i zdobyliśmy nowe kompetencje w zakresie farmaceutycznego wytwarzania wektorów wirusowych. Szeroki zakres opracowanej technologii sprawia, że jesteśmy gotowi do kompleksowej produkcji leków dla terapii genowych”- dodaje Tomasz Ołdak.

Dzięki uzyskanej zgodzie produkt będzie dostępny dla pacjentów w procedurze tzw. wyjątku szpitalnego (hospital exemption), która ma szansę rozpocząć się w ciągu najbliższych miesięcy.

„ „Jesteśmy w kontakcie z klinicystami, którzy potrzebują CAR-T dla swoich pacjentów” - mówi Prezes Zarządu FamiCordTx lek. Tomasz Baran – dotychczas dostępność tej ratującej życie terapii była bardzo ograniczona, ze względu na sięgające 1,5 mln zł koszty leczenia. Mamy nadzieję ,że dzięki nam produkty CAR-T staną się zdecydowanie bardziej dostępne i dzięki temu będzie można uratować więcej polskich pacjentów. Nie ukrywam, że liczymy też na otwartość różnych ośrodków klinicznych oraz instytucji publicznych na współpracę. Uważam, że połączenie wiedzy polskich specjalistów z technologicznym i organizacyjnym doświadczeniem Grupy PBKM w zakresie produkcji leków terapii zaawansowanej powinno zaowocować przyspieszeniem prac nad kolejnymi zastosowaniami produktów CAR-T” – dodaje Tomasz Baran.

Dostępność leku w procedurze wyjątku szpitalnego jest pierwszym etapem zaplanowanego na kilka lat projektu uzyskania centralnej rejestracji dla FCTX-CL-19-1 na terenie Unii Europejskiej. Aby tego dokonać FamiCordTx, rozpocznie jeszcze w 2021r. badania kliniczne. Wytwarzanie będzie się odbywać na zasadach contract manufacturing w PBKM. Proces będzie prowadzony ze wsparciem zewnętrznych podmiotów doradczych w zakresie rejestracji oraz monitorowania badań klinicznych.

Wdrożenie na rynek nowego leku kosztuje i to sporo; liczymy, że dzięki uzyskaniu licencji z USA oraz zastosowaniu w chorobach zaliczanych do rzadkich, koszt projektu powinien być niższy a czas realizacji – krótszy niż zazwyczaj zakładany przy tego typu przedsięwzięciach - mówi Prezes Zarządu PBKM Jakub Baran – Do tej pory finansowaliśmy ten projekt sami. Docelowo jednak będziemy kontynuować finasowanie z nowymi inwestorami w FamiCordTx. Pierwsza, niewielka runda finansowanie odbędzie się w ciągu kilku tygodni i jest przeznaczona dla inwestora z zagranicy. W kolejce czekają kolejne rundy - następna w trzecim kwartale. Nie ukrywam, że już teraz zainteresowanie jest spore” – mówi Jakub Baran.

Terapia CAR-T jest stosowana w leczeniu przewlekłej białaczki limfoblastycznej i chłoniaka z komórek B. W badaniach klinicznych w obszarze hematologii weryfikuje się skuteczność tej terapii w szpiczaku mnogim, a także w guzach litych. Możliwe zastosowania wykraczają poza hematologię i onkologię i dotyczą także chorób autoimmunologicznych, zapalnych a także HIV.