Firma NextCell Pharma AB („NextCell”) ogłosiła dziś wspólne przedsięwzięcie ze swoim zakontraktowanym wykonawcą i długoterminowym partnerem biznesowym, Polskim Bankiem Komórek Macierzystych (BKM (PBKM), Grupa FamiCord). NextCell nabyła ok. 10% udziałów w nowo utworzonej firmie FamiCordTx za pomocą kierowanej emisji kapitału, podwyższając kapitał o 0,5 mln Euro w gotówce. Firma FamiCordTx uzyskała wyłączną licencję na oczekującą na patent technologię CAR-T, transfer technologii został zakończony, a produkcja terapii komórkowej CAR-T oczekuje na zatwierdzenie wytwarzania ATMP zanim możliwe będzie rozpoczęcie produkcji CAR-T na potrzeby badania klinicznego.
Czym jest CAR-T
Technologia komórkowa Chimerycznych Receptorów Antygenowych (CAR-T) łączy w sobie dwie najnowocześniejsze koncepcje: terapię komórkową i inżynierię genetyczną. Podstawową koncepcją jest wykorzystanie unikalnej właściwości limfocytów do rozpoznawania i zabijania komórek, a następnie wyposażenie ich w genetycznie utworzony receptor pozwalający na rozpoznawanie komórek nowotworowych.
- Przez ostatnie cztery lata w USA i w Europie zatwierdzono pięć różnych terapii komórkowych CAR-T wymierzonych w różne formy nowotworów krwi. Lek składa się z żywych komórek, mogących się namnażać w celu skuteczniejszego zniszczenia nowotworu. To unikalna cecha wśród leków antynowotworowych — powiedział dr med. C.I Edvard Smith, CMO, założyciel i członek rady nadzorczej NextCell, profesor genetyki molekularnej na Karolinska Institutet oraz przewodniczący Swedish Gene and Cell Therapy Society.
Istniejący rynek
CAR-T to bardzo konkurencyjny obszar, ale ma fantastyczny potencjał. Cena Tisagenlecleucel (Kymriah; Novartis) mieści się w zakresie 300–450 tys. Euro a całkowity koszt leczenia często wynosi w sumie ponad 1 mln. USD. Szacuje się, że w następnym roku rynek osiągnie roczną wielkość 2 mld. USD i prognozuje się jego średnią roczną stopę wzrostu 20%. FamiCordTx będzie skupiać się na rynku europejskim, z konkurencyjną ceną.
Dlaczego joint venture
NextCell to firma specjalizująca się w terapii komórkowej, skupiająca się na łatwo dostępnych i bardzo skutecznych komórkach macierzystych pozyskiwanych z krwi i tkanki pępowinowej, zawierającej komórki mezynchymalne i hematopoetyczne. Głównym zasobem NextCell jest algorytm wyboru, technologia platformy pozwalającej na zdefiniowanie i wytwarzanie bardzo skutecznych terapii komórkowych opartych o mezynchymalne komórki macierzyste. Główny potencjalny lek, ProTrans przechodzi aktualnie badania kliniczne pod kątem leczenia cukrzycy typu 1 oraz ciężkiego zapalenia płuc powodowanego przez SARS-CoV-2.
Założyciele i członkowie zespołu zarządzającego NextCell mają bogate doświadczenie w polu terapii genowej. Profesor Smith od dawna interesuje się tą dziedziną i kieruje jedną z najbardziej doświadczonych grup badawczych świata koncentrujących się na terapii genowej na Karolinska Institutet, a CEO, Mathias Svahn obronił swoją pracę doktorską z tego samego tematu.
Firma NextCell ma doświadczenie w prowadzeniu i zamawianiu badań klinicznych późniejszych faz nad terapią komórkową. Firmie udało się zatrudnić międzynarodowo uznanych specjalistów ATMP i współpracuje z najbardziej prestiżowymi uniwersytetami medycznymi takimi jak Karolinska Institutet czy McGill University. PBKM (Grupa FamiCord) to zakontraktowany wytwórca produktu leczniczego ProTrans NextCell, mający bogate doświadczenie zarówno w wytwarzaniu jak i w logistyce terapii komórkowych. PBKM (Grupa FamiCord) posiada infrastrukturę, know-how, personel i większość niezbędnych akredytacji i pozwoleń wymaganych do wytwarzania klinicznych terapii komórkowych i genowych Technologia CAR-T to następny etap na drodze do stania się pełnowymiarową organizacją zapewniającą usługi badawczo-rozwojowe i wytwarzania kontraktowego (CDMO).
- W ciągu ostatnich 5 lat NextCell oraz PBKM mogą poszczycić się doskonałymi osiągnięciami i możemy konkurować z wielkimi koncernami farmaceutycznymi, z pewnością w naszym własnym rejonie,
— podsumowują Jakub Baran i Mathias Svahn, CEO, odpowiednio, PBKM oraz NextCell. - Chociaż aktualnie pracujemy wyłącznie z pluripotencjalnymi mezynchymalnymi komórkami zrębu, doświadczenie z inżynierii genetycznej w przestrzeni CAR-T toruje drogę do generowania komórek macierzystych będących produktami inżynierii tkankowej. To wzmocni naszą przyszłą pozycję na rynku komórek mezynchymalnych. — dodał Mathias Svahn.
Jak daleko zaszła FamiCordTx
W ostatnich miesiącach firma FamiCordTx zatwierdziła produkcję wektora wirusowego w reżimie GMP, który będzie wykorzystywane do transdukcji własnych (autologicznych) komórek limfocytów T pacjentów. Metoda genetycznej integracji immunoreceptorów chimerycznych została sprawdzona, a cała procedura wytwarzania została już poddana inspekcji i audytowi przez właściwe organy. Licencja wytwarzania do stosowania w procedurze wyłączenia dla szpitala została przyznana w maju 2021, podczas gdy licencja na produkcje do wykorzystania w badaniach klinicznych prawdopodobnie zostanie przyznana w najbliższym kwartale. Wkrótce po przyznaniu licencji firma będzie gotowa do pierwszego podania u człowieka w szpitalu klinicznym Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Wyrób leczniczy CAR-T FamiCordTx zostanie najpierw przebadany w pacjentach chorych na rozlanego chłoniaka z dużych komórek B (DLBCL), w oczekiwaniu na zatwierdzenia przez komitety etyki oraz agencje wyrobów medycznych w krajach i rejonach uczestniczących w badaniach.
Plany FamiCordTx
Zatwierdzenie przez organ nadzoru miejsca i metody produkcji ATMP to pierwszy nadciągający etap. Produkt leczniczy został oceniony w badaniach przedklinicznych i jest teraz gotowy do rozpoczęcia badań klinicznych. Planem jest sfinansowanie programu badań klinicznych przez granty oraz inne formy finansowania zewnętrznego. Wyjaśniając, struktura wspólnego przedsięwzięcia jako oddzielnej osoby prawnej zmniejsza ryzyko i odpowiedzialność zarówno PBKM oraz NextCell w tym wysoce konkurencyjnym obszarze.
