Pure Biologics (PUR (PURE)), polska firma biofarmaceutyczna rozwijająca leki biologiczne oraz terapie pozaustrojowe oparte o przeciwciała i aptamery, opublikowała raport okresowy za I kwartał 2022 r., który podsumowuje wyniki finansowe i osiągnięcia naukowe Spółki. Pure Biologics kontynuowała realizację swoich flagowych projektów opartych na przeciwciałach oraz aptamerach, a także podjęła pierwsze kroki mające na celu rozszerzenie strategii rozwoju.
Rozwój projektów naukowych
- W I kwartale kontynuowaliśmy prace nad naszymi 5 projektami. W ramach PB001 przede wszystkim koncentrowaliśmy na opracowaniu przeciwciała bispecyficznego opartego w unikalne sekwencje wiążące cele molekularne. Opracowaliśmy też testy in vitro wykorzystujące komórki PBMC (peripheral blood mononuclear cell) izolowane z krwi dawców. W zakresie projektu PB003 opracowywaliśmy modelowe cząsteczki dwufunkcyjne. Cząsteczki te zostaną wykorzystane do przeprowadzenia badania proof-of-concept in vivo w nadchodzących miesiącach. Odnotowaliśmy również istotne postępy w naszych projektach aptamerowych. W przypadku PB002 skupialiśmy się nad realizacją kolejnego kamienia milowego jakim jest wytworzenie prototypu wyrobu medycznego do wychwytywania autoprzeciwciał przeciwko akwaporynie-4 (AQP4) z osocza oraz jego przetestowanie w badaniach przedklinicznych in vivo, co zamierzamy zrealizować w III kwartale br. W ramach PB005 realizowano prace mające na celu stworzenie prototypu wyrobu medycznego do selektywnego wychwytywania białka C5 z osocza – komentuje dr Filip Jeleń, Prezes Zarządu i współzałożyciel Pure Biologics.
Portfolio immunoonkologiczne Spółki składa się z trzech projektów opartych na przeciwciałach, z których każdy ma na celu przezwyciężenie immunosupresji – głównej przeszkody w usuwaniu guzów nowotworowych przez układ odpornościowy człowieka.
Najważniejsze osiągnięcia projektu PB001 w ciągu I kwartału obejmowały opracowanie przeciwciała bispecyficznego TIM-3xTAA. Celem wyboru optymalnej sekwencji wiążącej białko TIM3, walidacji poddano sekwencje wyselekcjonowane wcześniej metodą prezentacji fagowej z bibliotek Twist Biopharma, a także przeprowadzono kolejne selekcje z użyciem własnej biblioteki fragmentów scFv Pure Biologics. Dla nieujawionego dotąd drugiego celu molekularnego prezentowanego na komórkach nowotworowych (tumor-associated antigen, TAA) stworzono fragment przeciwciała scFv oparty o sekwencję wiążącą pochodzenia bakteryjnego, dla którego potwierdzono wiązanie docelowego białka. Obecnie trwają prace nad stworzeniem pełnego przeciwciała w formacie IgG, które zostanie poddane dalszej walidacji.
W projekcie PB003 Wyprodukowane zostały dwa warianty modelowych przeciwciał monoklonalnych anty-αVβ8 oraz dwa warianty cząsteczek dwufunkcyjnych anty-αVβ8, różniące się zdolnością indukowania cytotoksyczności komórek immunologicznych (ADCC) dzięki modyfikacji fragmentu Fc. Obecnie cząsteczki modelowe są weryfikowane w testach biofizycznych i komórkowych pod kątem zdolności wiązania celów molekularnych, a także w testach funkcjonalnych pod kątem aktywności biologicznej. Kolejnym etapem badania właściwości cząsteczek modelowych jest określenie ich czasu półtrwania na modelu myszy z ekspresją ludzkiego receptora FcRn; postępowanie dążące do wyłonienia podwykonawcy powyższego zostało już ogłoszone w bazie przetargowej.
W PB004 kontynuowano intensywne prace nad selekcją własnych cząsteczek anty-ROR1 i anty-CD16a z wykorzystaniem licencjonowanych bibliotek fagowych oraz z wykorzystaniem własnej biblioteki fagowej Pure Biologics. W wyniku przeprowadzonych selekcji wygenerowano 25 przeciwciał anty-ROR1 i 7 przeciwciał anty-ROR2, które są obecnie sprawdzane pod kątem zdolności wiązania do celów molekularnych w testach biofizycznych oraz komórkowych. Ponadto, uzyskano 24 przeciwciała anty-CD16a, które również zostaną poddane walidacji. Przeprowadzono także szereg prac w celu optymalizacji formatu cząsteczki oraz wyboru najkorzystniejszego pod kątem zdolności do indukcji ADCC. Pierwsze z badań na zwierzętach w projekcie PB004, dotyczące farmakokinetyki (zachowania w organizmie zwierzęcia) nowego formatu cząsteczki, rozpocznie się w najbliższych dniach.
W ramach PB005 realizowano prace mające na celu stworzenie prototypu wyrobu medycznego do selektywnego wychwytywania białka C5 z osocza. Prototyp zostanie przetestowany w badaniach ex vivo z ludzkim oraz zwierzęcym osoczem, a docelowo wykorzystany w badaniach in vivo na zwierzętach, które zaplanowano na czwarty kwartał 2022. Spółka zakłada, że zoptymalizowany prototyp powinien obniżać stężenie białka C5 o minimum 80%.
Prace koncepcyjne nad ewentualnym rozszerzeniem kierunków rozwoju
2 lutego br. Spółka podpisała umowę z renomowanym doradcą, firmą Destum Partners specjalizującą się łączeniu stron na potrzeby transakcji licencyjnych, sprzedażowych oraz partneringowych w obszarze nowych leków. Umowa z Destum zakłada poszukiwanie potencjalnych nabywców na projekty rozwijane przez Spółkę, ale też rozpoznanie potencjalnych opcji i możliwości pozyskiwania nowych projektów, nawet bardziej zaawansowanych niż aktualne portfolio. Do tej pory Pure Biologics zakładał rozwój swoich projektów do uzyskania pierwszych badań klinicznych i wówczas transakcję partneringową.
- Na bazie rozmów z Destum Partners rozważamy również uelastycznienie strategii komercjalizacji aktualnie realizowanych projektów, dopuszczając np. szybszą komercjalizację albo wcześniejsze dołączenie do grona spółek klinicznych, by dynamicznie zwiększyć wartość firmy. Jest wiele potencjalnych kierunków, a struktura potencjalnych transakcji może być różna, dlatego jest za wcześnie, aby mówić o konkretnych parametrach. Będziemy chcieli informować o postępach w tym zakresie w kolejnych miesiącach – informuje Filip Jeleń.
Konferencje naukowe
Światowa sytuacja związana z pandemią COVID-19 wpłynęła na harmonogram i typ realizowanych aktywności (zmiany wiązały się głównie ze zmianą terminów, czy – w niektórych przypadkach – z anulowaniem przez organizatorów zaplanowanych wydarzeń), w tym zmieniła format wszystkich wydarzeń na wirtualny. Spółka wzięła aktywny udział w następujących wydarzeniach:
- 7-1 lutego, 2022 – Biotechgate Digital Partnering;
- 28-30 marca, 2022 – BIO Europe Spring.
Podczas umówionych w trakcie tych wydarzeń spotkań Spółka prezentowała portfolio swoich projektów, w szczególności aptamerowych i przeciwciałowych kandydatów na leki i wyroby terapeutyczne.
Dodatkowo, po dniu bilansowym Spółka prezentowała wyniki naukowe powiązane z prowadzonymi projektami: 4-5 kwietnia 2022r. naukowcy z Grupy Aptamerowej wzięli udział w konferencji Aptamers 2022, gdzie przedstawili plakaty naukowe dotyczące rozwiązań w projektach PB005 oraz PB002. Konferencja ta skupia czołowe grupy badawcze i firmy działające na polu aptamerów. Wybrane materiały naukowe są dostępne na stronie internetowej Spółki.
Sytuacja finansowa Spółki w I kwartale 2022 r.
Sytuacja płynnościowa Spółki na koniec I kwartału 2022 r. była bardzo dobra i stabilna. Stan środków pieniężnych i ekwiwalentów lokat na koniec grudnia 2021 r. wyniósł ponad 32 mln PLN. W perspektywie do końca 2023 r. do Spółki może jeszcze wpłynąć ponad 70 mln PLN nierozwadniającego kapitału w postaci bezzwrotnych dotacji do realizowanych projektów B+R znajdujących się w obecnym portfolio Pure Biologics.
Na przestrzeni całego kwartału prace B+R realizowane były zgodnie z założonymi budżetami i nie wystąpiło żadne zdarzenie o charakterze jednorazowym, które skutkowałoby nieoczekiwanym wydatkiem o istotnej wielkości.
Z racji na profil działalności, oparty na pracach badawczo-rozwojowych, Spółka nie osiąga znaczących powtarzalnych przychodów ze sprzedaży.
Koszty operacyjne w I kwartale 2022 roku wyniosły 8,5 mln zł wobec 6,8 mln w analogicznym okresie rok wcześniej. Strata netto wyniosła 6,4 mln zł wobec 3,1 mln zł w I kwartale 2021 r. Przychody z tytułu dotacji w I kwartale 2022 roku wyniosły 3,1 mln wobec 3,7 mln w analogicznym okresie rok wcześniej.
Osiągane wyniki finansowe są zgodne ze strategią rozwoju Spółki, która zakłada intensywne prace badawczo-rozwojowe mające na celu zwiększenie wartości posiadanych projektów naukowych.
Bez względu na posiadane zasoby gotówkowe, Spółka nadal korzysta z zaliczkowego modelu finansowania dotowanych projektów B+R i zamierza kontynuować ten model w przyszłości. Pozwala to na ograniczenie do minimum zamrażania własnego kapitału obrotowego.
