- Akceptacja planu badań pediatrycznych (ang. Paediatric Investigation Plan, PIP) przez Komitet Pediatryczny (PDCO) Europejskiej Agencji Leków (ang. European Medicine Agency, EMA) jest niezbędna w procedurze wprowadzenia nowych leków do obrotu na terenie UE (ang. Marketing Authorization)
- Ukończenie z sukcesem procedury oceny planu badań pediatrycznych może otworzyć drogę do osiągnięcia dodatkowej wyłączności rynkowej dla stosowanej terapii
- Pozytywna opinia PDCO stanowi dla Spółki istotny regulacyjny kamień milowy w procesie rozwoju i dopuszczenia do obrotu terapii leczenia cukrzycy typu 1 u dzieci
PTG (POLTREG), innowacyjna firma biotechnologiczna rozwijająca terapie z wykorzystaniem komórek T-regulatorowych (TREGS) w leczeniu cukrzycy typu 1 oraz stwardnienia rozsianego, otrzymał bardzo ważną, pozytywną opinię Komitetu Pediatrycznego EMA, która oznacza akceptację przedstawionego przez spółkę PolTREG planu badań klinicznych z udziałem dzieci w leczeniu cukrzycy typu 1. Komitet Pediatryczny przyjął także stanowisko Spółki dotyczące zwolnienia dla dzieci poniżej 3 roku życia wskazujące, że pozyskanie wystarczającej ilości krwi obwodowej do wytwarzania preparatu limfocytów TREGS u dzieci w tym wieku nie jest możliwe przy obecnych sposobach donacji. Opinia Komitetu Pediatrycznego została wydana na podstawie wyników badania klinicznego fazy I/II ukończonej w 2020 r. z udziałem pacjentów pediatrycznych oraz protokołu planowanych badań klinicznych.
Ponadto w maju br. EMA (w ramach procedury scientific advice dotyczącej obszaru CMC) potwierdziła przyjęty przez Spółkę sposób produkcji preparatu limfocytów T-regulatorowych przeznaczonego do leczenia pacjentów, u których zdiagnozowano cukrzycę typu 1.
„Jest to kolejny istotny krok zbliżający nas do rozpoczęcia kluczowych etapów badań klinicznych. Zamierzamy kontynuować naszą bliską współpracę z organami regulacyjnymi, aby jak najszybciej wprowadzić naszą terapię na rynek europejski. Pozytywna ocena naszego planu badań oznacza, że przedstawione wyniki w ramach prowadzonych przez Spółkę prac badawczo-rozwojowych są satysfakcjonujące dla EMA, a plan kolejnych badań klinicznych w terapii leczenia cukrzycy typu 1
u dzieci jest właściwy i jego realizacja w przypadku uzyskania pozytywnych wyników doprowadzi do uzyskania zgody na dopuszczenie terapii do obrotu w ramach procedury centralnej na terenie Unii Europejskiej. Chciałbym też zauważyć, że w czwartym kwartale tego roku mamy zaplanowane spotkanie pre-IND meeting z amerykańską agencją FDA, gdzie również będziemy konsultować plan pediatryczny.” – mówi prof. dr hab. n. med. Piotr Trzonkowski, prezes zarządu, współzałożyciel i akcjonariusz PolTREG S.A. „Nasza terapia może dać szansę chorym, w tym dzieciom, cierpiącym na choroby, na które obecnie nie ma skutecznych leków, co po angielsku określane jest mianem unmet medical need. Atutem terapii TREGS jest przełomowość naszego podejścia terapeutycznego w skali światowej, atrakcyjne dane zgromadzone dotychczas w badaniach klinicznych oraz silne i unikalne kompetencje naukowe naszego zespołu, a także fakt, że nasze terapie są już stosowane komercyjnie u pacjentów w ramach tzw. wyjątku szpitalnego” – dodaje Piotr Trzonkowski.
W czwartym kwartale 2022 roku PolTREG zamierza rozpocząć badania kliniczne fazy II/III w leczeniu pacjentów ze świeżo zdiagnozowaną cukrzycą typu 1 oraz badanie fazy I/II polegające na identyfikacji i leczeniu w okresie przedobjawowym osób obarczonych ryzykiem zachorowania na cukrzycę typu 1. Równolegle w tym samym czasie zaplanowane jest rozpoczęcie badań klinicznych fazy I/IIa w leczeniu pacjentów ze stwardnieniem rozsianym.
Zgodnie z przedstawionym i zaakceptowanym planem badania pediatrycznego oraz wcześniejszą komunikacją Spółki rejestracyjna faza badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej w ramach terapii leczenia cukrzycy typu 1 u dzieci powinna zakończyć się w 2028-2030 r. Natomiast już w połowie 2024 roku możliwe będzie uzyskanie śródokresowych wyników badań w cukrzycy (tzw. interim) oraz wyników fazy I/IIa badań w stwardnieniu rozsianym, dzięki czemu PolTREG będzie mógł zintensyfikować działania nakierowane na współpracę z partnerem branżowym w celu kontynuacji badań klinicznych i komercjalizacji projektów zarówno w obszarze cukrzycy, jak i stwardnienia rozsianego.
