Wyniki finansowe Molecure za rok 2022 i postępy w rozwoju pipeline

• Wejście w 2023 rok z mocnym akcentem i solidnym potencjałem rozwoju pipeline własnych projektów - pierwszych w swojej klasie cząsteczek
• Podanie pierwszemu pacjentowi OATD-02 – jedynego na świecie podwójnego inhibitora arginazy w leczeniu chorób nowotworowych
• Pierwsze podanie najbardziej zaawansowanej w pipeline Spółki cząsteczki OATD-01, inhibitora chitotriozydazy 1 (CHIT1) pacjentom z sarkoidozą płucną w II fazie badania klinicznego planowane na drugą połowę 2023 r.
• W latach 2023-2024 spodziewane są duże postępy oraz osiągnięcie kluczowych punktów w badaniach klinicznych mających wpływ na wartość projektów
• Dr Samson Fung powołany do Zarządu Spółki jako Chief Medical Officer, odpowiada za globalną strategię rozwoju klinicznego, badania translacyjne i nadzór nad strategią regulacyjną Spółki
• Dr Zbigniew Zasłona, Członek Zarządu i Dyrektor Naukowy ds. Biologii w Molecure, awansuje na stanowisko Chief Scientific Officer Molecure

Spółka Molecure S.A., firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii, do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz funkcje mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, opublikowała skonsolidowany raport finansowy za 2022 r. 

"Molecure w drugiej połowie 2022 roku stało się dojrzałą firmą biotechnologiczną z dwoma programami w fazie klinicznej, realizując w ten sposób strategię ukierunkowaną na rozwój kliniczny własnych projektów. Decyzja o zmianie nazwy na Molecure odzwierciedla naszą misję i wizję oraz przekonanie o dużym potencjale naszych programów klinicznych. W ostatnich tygodniach, rozpoczynając I fazę badania klinicznego u pacjentów onkologicznych, osiągnęliśmy kolejny ważny etap w rozwoju OATD-02 - pierwszego w swojej klasie, podwójnego inhibitora arginazy. Ta innowacyjna cząsteczka została zaprojektowana tak, żeby potencjalnie leczyć zarówno szeroki zakres guzów litych, jak i białaczki, szczególnie w połączeniu z innymi terapiami przeciwnowotworowymi takimi jak inhibitory punktów kontrolnych (np. Keytruda)”

- powiedział Marcin Szumowski, Prezes Zarządu Molecure S.A.

"Wierzymy, że OATD-01 ma potencjał stać się przełomową (ang. disease modifying) terapią w leczeniu sarkoidozy, co mamy zamiar wykazać w II fazie badań klinicznych planowanych na lata 2023-2024. Pozytywne wyniki w badaniu, w którym pierwszego podania spodziewamy się w trzecim kwartale 2023 r., otworzą możliwości leczenia innych chorób włóknieniowych, w tym np. idiopatycznego włóknienia płuc (IPF), jak też niealkoholowego stłuszczeniowego zapalenia wątroby (NASH) z dużo większą populacją chorych niż sarkoidoza czy IPF. Z dużym optymizmem oczekuję na kliniczne potwierdzenie kluczowej roli białka CHIT1 w rozwoju tych chorób”

– dodaje Marcin Szumowski.

Najważniejsze wydarzenia korporacyjne i operacyjne

• W 2022 r. Molecure ogłosiło nową nazwę i tożsamość. Ta zmiana odzwierciedla rosnące ambicje, pasję i nieustanne zaangażowanie firmy w odkrywanie i rozwijanie nowych terapii, opartych na małych cząsteczkach, dla milionów ludzi na całym świecie cierpiących na poważne i nieuleczalne choroby.

• Molecure odzyskało wszystkie prawa do OATD-01 – innowacyjnego inhibitora CHIT1.
  • Dane wygenerowane do tej pory wraz z opinią naukową otrzymaną od EMA i FDA wskazują na atrakcyjny profil cząsteczki, umożliwiający jej dalszy rozwój w II fazie rozwoju klinicznego. Pierwsze podanie pacjentowi z sarkoidozą płucną ma nastąpić w trzecim kwartale 2023 r.
  • W 2022 r. miały miejsce liczne konsultacje z wiodącymi pulmonologami i liderami opinii w śródmiąższowych chorobach płuc, by możliwie jak najlepiej ukształtować planowany program rozwoju klinicznego tego innowacyjnego kandydata na lek.
  • OATD-01 może być pierwszym lekiem ukierunkowanym na sarkoidozę, który modyfikuje chorobę i ma potencjał terapeutyczny w innych wskazaniach chorób układu oddechowego, czyli np. idiopatycznym włóknieniu płuc (IPF) oraz niealkoholowym stłuszczeniowym zapaleniu wątroby (NASH), chorobie dotykającej znacznie większą populację niż sarkoidoza.

• W listopadzie 2022 r. Przewodniczący Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych udzielił Spółce pozwolenia na rozpoczęcie badania klinicznego fazy I dla związku OATD-02.
  • W następstwie wydanej zgody Molecure zainicjowało badanie, a pierwsze podanie pacjentowi nastąpiło na początku marca 2023 r. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności OATD-02 w leczeniu pacjentów z zaawansowanymi i/lub przerzutowymi guzami litymi.
  • OATD-02 to doustny, silny i selektywny, pierwszy w swojej klasie podwójny inhibitor arginazy (ARG1 i ARG2) w terapiach przeciwnowotworowych z potencjałem zastosowania w leczeniu wielu nowotworów w połączeniu z innymi lekami przeciwnowotworowymi.
  • W sierpniu 2022 r. ukazała się publikacja naukowa* zespołu Molecure w piśmie „Cancers” zatytułowana “OATD-02 Validates the Benefits of Pharmacological Inhibition of Arginase 1 and 2 in Cancer”.
    • Jest to pierwsze badanie potwierdzające korzyści z farmakologicznego blokowania aktywności arginazy 2 w nowotworach i demonstrujące, że OATD-02 jest silnym podwójnym inhibitorem ARG1/ARG2 z aktywnością wewnątrzkomórkową (niezbędną do celowania w ARG2), wykazującym funkcje immunomodulujące oraz bezpośrednią aktywność przeciwnowotworową w zwierzęcych modelach nowotworów. 

• Znaczne postępy w rozwoju programu inhibitorów deubikwitynaz.
  • W programie USP7 prowadzone są badania mające na celu optymalizację jego profilu farmakologicznego.
  • Wiodący związek OATD-4828 wykazał zależne od dawki zahamowanie wzrostu guza w różnych onkologicznych modelach zwierzęcych.
  • W nowym programie USP21 odkryto selektywny i aktywny związek o wysokim powinowactwie do białka USP21, nowego celu terapeutycznego w leczeniu nowotworów.

• Dalsze postępy w badaniach prowadzonych w ramach platformy mRNA.
  • Kontynuowany rozwój tej innowacyjnej platformy, w tym zastosowanie szeregu technik analitycznych w celu potwierdzenia struktury drugorzędowej 6 najbardziej obiecujących fragmentów RNA.
  • Zintensyfikowane prace w zakresie testów przesiewowych na poziomie zarówno komórkowym, jak i molekularnym.
  • Postępująca współpraca z wiodącymi międzynarodowymi ośrodkami naukowymi, prowadzącymi badania nad strukturą i funkcją RNA, pozwalająca na rozszerzenie i pogłębienie wewnętrznej ekspertyzy Spółki oraz zastosowanie alternatywnego podejścia w identyfikacji związków skutecznie wiążących się do wybranych fragmentów mRNA.
  • Przygotowana koncepcja współpracy komercyjnej, która przewiduje opcję typu profit sharing dla partnerów branżowych zainteresowanych rozwijaniem cząsteczek oddziaływujących z mRNA. Zgodnie z tą koncepcją potencjalni partnerzy zachowają prawa do wyników badań oraz do odkrytych cząsteczek, natomiast wpływy z komercjalizacji produktu końcowego będą dzielone pomiędzy Molecure i partnerem.

Kluczowe zmiany organizacyjne przygotowujące Spółkę do wejścia w kolejną fazę rozwoju

• Powołanie dr. Samsona Funga na stanowisko Chief Medical Officer; Dr Fung jest odpowiedzialny za strategię rozwoju klinicznego, badania translacyjne i nadzór nad procesem regulacyjnym Spółki, kierując pracami nad dalszym rozwojem cząsteczek OATD-01 i OATD‑02, odpowiednio do fazy II i I badań klinicznych.
• Powołanie do Zarządu osób z zespołu Spółki: dr. Adama Gołębiowskiego, Dyrektora Chemii oraz współzałożyciela Spółki (który na początku 2023 r. przeszedł w Spółce na stanowisko Senior Research Fellow), dr. Zbigniewa Zasłony, Dyrektora Biologii, i Agnieszki Rajczuk-Szczepańskiej, Dyrektora HR.
• Poszerzenie składu Rady Nadzorczej o nowych członków: dr Nancy Van Osselaer,
  dr. Paula Van der Horst oraz Pawła Trawkowskiego.

Istotne zdarzenia po dacie bilansu

• Znaczny postęp w rozwoju OATD-02, doustnego, silnego i selektywnego, pierwszego w swojej klasie podwójnego inhibitora arginazy (ARG1 i ARG2) w terapiach przeciwnowotworowych.  

• Podanie pierwszemu pacjentowi w ramach badania klinicznego fazy I nastąpiło na początku marca 2023 r.
• Celem badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności OATD-02 w leczeniu pacjentów z zaawansowanym i/lub przerzutowymi guzami litymi – wstępne dane kliniczne oczekiwane pod koniec 2023 r.
• Publikacja naukowa zespołu Molecure zatytułowana „Arginase 1/2 inhibitor OATD-02: from discovery to first-in-man setup in cancer immunotherapy” w czasopiśmie Molecular Cancer Therapeutics, wydawanym przez Amerykańskie Stowarzyszenie Badań nad Rakiem (American Association of Cancer Research).

• Powołanie do Zarządu dr. Samsona Funga, Chief Medical Officera, koncentrując się na skutecznym rozwoju klinicznym programów OATD-01 i OATD-02.

• Dr Zbigniew Zasłona, Członek Zarządu Molecure, awansuje na stanowisko Chief Scientific Officer (z poprzednio zajmowanego stanowiska VP Biologia).
• Dr Adam Gołębiowski przechodzi z zarządu Spółki na stanowisko Senior Research Fellow.

• Eventy partneringowe i konferencje inwestorskie.
  • W marcu 2023 r. Marcin Szumowski, CEO Molecure, oraz Nicolas Beuzen, Dyrektor ds. Rozwoju Biznesu, wzięli udział w konferencji partneringowej BIO-Europe w Bazylei (Szwajcaria). Wydarzenie zgromadziło tysiące firm z sektora biofarmaceutycznego, stwarzając sprzyjające warunki do przeprowadzenia ciekawych rozmów partneringowych.
  • W najbliższym czasie, w dniach 3-4 maja br. przedstawiciele spółki wezmą udział w konferencji LSX Congress w Londynie, gdzie zaprezentują postępy w prowadzonych programach badawczych. LSX Congress jest jedną z największych konferencji i eventem partneringowym dla sektora ochrony zdrowia, odbywającym się w Europie w maju i listopadzie.

Wybrane dane finansowe z 2022 r.

• Przychody operacyjne wyniosły 1,64 mln PLN, nieznacznie więcej r/r w związku z wyższym poziomem zaksięgowanych grantów.
• Koszty operacyjne wyniosły 18,63 mln PLN wobec 15,22 mln PLN w 2021 r. związku z wyższymi wynagrodzeniami, kosztami usług zewnętrznych i nakładami na R&D, równolegle do postępującego zaawansowania programów badawczych.
• Strata netto za rok 2022 wyniosła 15,26 mln PLN wobec straty netto 13,64 mln PLN w 2021 r., w związku ze wspomnianymi wyższymi kosztami.
• Według stanu na koniec grudnia 2022 r. spółka Molecure posiadała 66 mln PLN środków pieniężnych.
• Bieżące zasoby pieniężne wraz z przyznanymi grantami zabezpieczają Molecure finansowanie wydatków operacyjnych oraz inwestycji w perspektywie co najmniej kolejnych 12 miesięcy.