- W obecnej procedurze zgodę na przeprowadzenie badania klinicznego II fazy dla OATD-01 wyraziły komisje etyczne w Grecji, Niemczech, Francji, Danii, Polsce oraz Norwegii;
- Odmowną decyzję dla badania wydał polski Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych oraz Produktów Biobójczych (URLPL), a skutkiem braku zgody polskiego urzędu regulacyjnego jest, niezależnie od stanowisk pozostałych państw członkowskich zajętych w toku procedury, niemożliwość prowadzenia badania klinicznego w krajach, których wniosek dotyczył, ponieważ Polska została zgłoszona we wniosku jako państwo sprawozdawca;
- Jedną z przyczyn odmowy wydania zgody na prowadzenie badania klinicznego był, w odniesieniu do Polski, rygorystyczny warunek dotyczący ograniczenia stopnia promieniowania (tj. dawki skutecznej promieniowania) w toku procedur medycznych wykonywanych w trakcie badania klinicznego, w szczególności badania obrazowego metodą PET/CT;
- Molecure złoży niezwłocznie nowy wniosek o wydanie pozwolenia na przeprowadzenie badania klinicznego fazy II dla OATD-01 w krajach Unii Europejskiej i Norwegii, wprowadzając przy tym odpowiednie zmiany, które pozwolą Spółce otrzymać zgody wszystkich urzędów regulacyjnych w wybranych przez Spółkę państwach członkowskich;
- Molecure otrzymało zgodę amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) oraz Komisji Etycznej jak również brytyjskiego Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych (MHRA) na przeprowadzenie badania klinicznego II fazy dla OATD-01, które obecnie rozpoczyna się w USA i wkrótce w Wielkiej Brytanii;
- W USA proces przygotowania badania klinicznego przebiega bez zakłóceń i Spółka finalizuje kontraktowanie ostatnich ośrodków.
Warszawa, 16 stycznia 2024 r. – Spółka MOC (MOLECURE), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz funkcje mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, niezwłocznie złoży nowy wniosek o pozwolenie na przeprowadzenie badania klinicznego fazy II dla OATD-01 u pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną w krajach Unii Europejskiej i Norwegii, ponieważ w ramach obecnie procedowanego wniosku polski Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych oraz Produktów Biobójczych nie wydał zgody na rozpoczęcie badania przede wszystkim z uwagi na zastrzeżenia do parametrów metody diagnostycznej, która została wybrana przez Molecure na podstawie opinii wiodących pulmonologów w USA i w Europie, jako metodę diagnostyczną dla zakładanego punktu końcowego oceniającą skuteczność terapii. Polska we wniosku pełniła rolę państwa sprawozdawcy i zgodnie z procedurą uzyskiwania zgody na przeprowadzanie badań klinicznych w krajach Unii Europejskiej, brak zgody urzędu regulacyjnego państwa pełniącego rolę sprawozdawcy oznacza niemożliwość prowadzenia badania klinicznego w krajach europejskich, których wniosek dotyczył, nawet w przypadku potencjalnego wydania przez pozostałe kraje decyzji pozytywnych.
„Jesteśmy zaskoczeni i zawiedzeni, iż pomimo, że w toku oceny wniosku dokonaliśmy odpowiednich zmian w protokole badania i odnieśliśmy się do zastrzeżeń regulatora, otrzymaliśmy nieuzasadnione naukowo stanowisko polskiego urzędu regulacyjnego. Polska jest jedynym krajem w UE, w której obowiązuje tak restrykcyjne podejście do diagnostyki radiologicznej w badaniach klinicznych, co potwierdzają radiolodzy z czołowych ośrodków klinicznych na świecie. Według naszej wiedzy odmowa nie była spowodowana kwestiami bezpieczeństwa badanej substancji. Jesteśmy przygotowani na jak najszybsze ponowne złożenie wniosku na przeprowadzenie na terytorium Unii Europejskiej i Norwegii badania klinicznego drugiej fazy dla OATD-01, z wykluczeniem polskich ośrodków klinicznych i pacjentów ze względu na ograniczenia prawne dotyczące diagnostyki obrazowej. Jest nam niezmiernie przykro, że polscy pacjenci cierpiący na sarkoidozę płucną, oczekujący nowych przełomowych terapii, mogą utracić szansę na udział w planowanym badaniu klinicznym. Nowy wniosek, po wyborze nowego Państwa sprawozdawcy, złożymy najszybciej jak to będzie możliwe. Jesteśmy zdeterminowani, aby jak najszybciej udostępnić pacjentom w Unii Europejskiej i na całym świecie opcję leczenia, która może być przełomem w terapii sarkoidozy. Niezależnie od procesu ponownego złożenia wniosku, jesteśmy na ostatnim etapie przygotowań do rozpoczęcia badania klinicznego OATD-01 w USA i Wielkiej Brytanii, na przeprowadzanie których otrzymaliśmy już zgody właściwych urzędów regulacyjnych. Podanie OATD-01 pierwszemu pacjentowi z sarkoidozą płuc w Stanach Zjednoczonych, a następnie na terenie Wielkiej Brytanii, planujemy niebawem” – komentuje Marcin Szumowski, Prezes Zarządu Molecure S.A.
Według założeń, badanie kliniczne fazy II dla OATD-01 jest badaniem wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności u około 90 pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną. W związku z wymogiem podwójnego zaślepienia badania, publikacja ostatecznych rozślepionych wyników nastąpi po jego ukończeniu i jest przewidziana w połowie 2025 roku.
Badanie ma ustalony innowacyjny główny punkt końcowy w zakresie skuteczności. Jest to poziom, do jakiego OATD-01 po okresie 12 tygodni dawkowania zredukuje zapalenie ziarniniakowe w miąższu płucnym, co zostanie ocenione na podstawie badania obrazowego metodą PET/CT.
OATD-01 wykazał potencjał modyfikowania przebiegu choroby w badaniach przedklinicznych. Molecure uważa, że ta cząsteczka może stać się nowym standardem medycznym w leczeniu sarkoidozy płuc.
