CTX (CAPTORTX), innowacyjna firma biofarmaceutyczna wyspecjalizowana w technologii celowanej degradacji białek (Targeted Protein Degradation, TPD), opublikowała raport finansowy za 3 kw. 2024 r.:
- Spółka koncentruje się na najbardziej zaawansowanych projektach CT-01 oraz CT-03, które przechodzą do fazy klinicznej. W sierpniu 2024 r. został złożony wniosek do Europejskiej Agencji Leków o pozwolenie na badanie kliniczne kandydata klinicznego w projekcie CT-01. Był to kluczowy kamień milowy dla Captor, który umożliwi przejście do etapu badań klinicznych nad rakiem wątroby. Pod koniec 3 kw. 2024 r. został także wybrany kandydat kliniczny w ramach projektu CT-03.
- Łączne przychody z działalności badawczo-rozwojowej Captor Therapeutics w pierwszych trzech kwartałach 2024 r. wyniosły 12,9 mln zł, co stanowi wzrost w porównaniu do analogicznego okresu w 2023 r. o 6,2 mln zł. Jednocześnie wartość dotacji spadła o 8,6 mln zł co jest spowodowane zakończeniem poprzedniego cyklu dotacji.
- Strata netto Captor Therapeutics zmniejszyła się z 59,1 mln zł w pierwszych trzech kwartałach 2023 r. do 29,7 mln zł w tym samym okresie 2024 r., przede wszystkim w związku z zakończeniem znaczących badań przedklinicznych i prac produkcyjnych w dużej mierze na początku 2024 roku. Na koniec września 2024 r. spółka dysponowała środkami pieniężnymi o łącznej wartości 48,8 mln zł oraz niewykorzystanym finansowaniem grantowym o wartości 55,8 mln zł.
CT-01: Złożenie wniosku o pozwolenie na badanie kliniczne fazy 1
22 sierpnia 2024 r. za pośrednictwem Systemu Informacji o Badaniach Klinicznych (CTIS) spółka złożyła do Europejskiej Agencji ds. Leków (European Medical Agency, EMA) wniosek o pozwolenie na przeprowadzenie badania klinicznego fazy 1, pierwszego podania człowiekowi (First in Human) związku CT-01. Obecnie trwa ocena zgłoszenia.
Po uzyskaniu pozwolenia planowane jest przeprowadzenie wieloośrodkowego, otwartego badania fazy pierwszej, z fazą eskalacji dawki oraz ekspansji dawki, w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki po zastosowaniu CT-01 jako monoterapii oraz w leczeniu kombinowanym z ewerolimusem u pacjentów ze średnio lub wysoce zaawansowanym nowotworem wątrobowokomórkowym (stopień B lub C według klasyfikacji BCLC) z zachowanymi funkcjami wątroby (klasa A w skali Child-Pugh).
- W 2024 r. skupiliśmy się na przygotowaniu wniosków regulacyjnych i rozpoczęciu badań klinicznych w projekcie CT-01. Aktualnie czekamy na pozwolenie na rozpoczęcie badania klinicznego fazy 1 u pacjentów z rakiem wątrobowokomórkowym, które powinniśmy otrzymać jeszcze w listopadzie. W ramach prowadzonego przez ICON badania pacjenci będą otrzymywać doustnie wzrastające dawki CT-01, co pozwoli na ocenę bezpieczeństwa i tolerancji na lek u pacjentów z rozpoznanym rakiem pierwotnym wątroby oraz ustalenie maksymalnej tolerowanej i rekomendowanej dawki do dalszych faz badań klinicznych, w monoterapii oraz w leczeniu kombinowanym. – komentuje dr Tom Shepherd, prezes zarządu Captor Therapeutics.
MCL-1 (CT-03): Wyłonienie kandydata klinicznego
Po pomyślnie przeprowadzonych badaniach przedklinicznych na makakach krabożernych, spółka nominowała kandydata klinicznego w projekcie CT-03. Wyniki tych badań wskazują na szerokie okno terapeutyczne cząsteczki, co stanowi istotny krok naprzód w rozwoju leku. Kandydat na lek opracowywany w ramach projektu CT-03 może być uważany za „pierwszy w swojej klasie”, ponieważ według wiedzy Spółki jest to jedyny degrader MCL-1 opracowywany obecnie przez firmę farmaceutyczną. Klasyczne inhibitory MCL-1 prowadzą do jego akumulacji, która, wg naszej wiedzy, powiązana jest z kardiotoksycznością tych leków. Degradery z kolei usuwają MCL-1, dzięki czemu wykazują one znakomity profil bezpieczeństwa kardiologicznego, co zaobserwowano w modelach przedklinicznych w tym u naczelnych.
Po wybraniu kandydata na lek, Captor rozpoczął syntezę na dużą skalę z renomowaną organizacją Contract Development and Manufacturing Organization. Spółka intensyfikuje prace przygotowawcze do badań klinicznych i planuje złożyć dokumentację IND/CTA pod koniec 2025 roku.
- W trzecim kwartale 2024 r. nominowaliśmy kandydata klinicznego, który otrzymał nową nazwę, CT-03p. Zakończone zostały wstępne badania toksykologiczne, a obecnie planowany jest kolejny etap badań bezpieczeństwa. Pierwszym etap tych badań, będzie badanie zakresu dawek (DRF), a następnie 28-dniowe badania toksyczności GLP w I/II kwartale 2025 r. – dodaje Michał Walczak, członek zarządu i CSO Captor Therapeutics.
Pozostałe projekty: Dla degraderów NEK7 (program CT-02S / CT-02B) został osiągnięty kluczowy kamień milowy w postaci potwierdzenia skuteczności in vivo w modelach chorób zapalnych. Wyniki badań in vivo, potwierdziły olbrzymi potencjał terapeutyczny w leczeniu chorób o podłożu zapalnym związanych z aktywacją NLRP3. W ostatnim okresie kontynuowano badania nad najbardziej wiodącymi kandydatami. Prowadzone prace obejmowały badania aktywności międzygatunkowej, bezpieczeństwa oraz selektywności degraderów NEK7. Ponadto właściwości farmakokinetyczne (PK) i farmakodynamiczne (PD) obu związków zostały ocenione u naczelnych innych niż człowiek.
Portfolio Spółki obejmuje pięć własnych projektów rozwoju leków w obszarze chorób autoimmunologicznych i onkologicznych, z którymi związane są znaczące, niezaspokojone potrzeby medyczne oraz współpracę badawczo-rozwojową w obszarze chorób neurodegeneracyjnych z Ono Pharmaceutical. Jednocześnie Spółka zidentyfikowała kilkanaście celów molekularnych, które mogą dostarczyć atrakcyjnych kandydatów na leki, z zakresu autoimmunologii lub onkologii, które w ocenie Spółki, będą interesujące dla firm farmaceutycznych.
