- ONCO Prime to zintegrowana platforma odkrywania leków w obszarze onkologii precyzyjnej, wykorzystująca modele pochodzące od pacjentów oraz modele komórkowe modyfikowane genetycznie, wspierane wysokoprzepustowymi analizami CRISPR i technikami omicznymi. ONCO Prime umożliwia identyfikację nowych zależności, w tym opartych na mechanizmie syntetycznej letalności w genetycznie stratyfikowanych modelach raka jelita grubego. Skuteczność platformy została potwierdzona z wykorzystaniem zatwierdzonego klinicznie leku.
- Ryvu podpisało umowę o dofinansowanie projektu „PERO – Predictive Engineering for Rational Oncology: funkcjonalne mapowanie celów terapeutycznych w onkologii". Celem projektu PERO jest stworzenie innowacyjnej platformy technologicznej do funkcjonalnej walidacji strukturalnych kieszeni białkowych potencjalnych celów terapeutycznych w onkologii.
Kraków, Polska – 18 marca 2026 r. – RVU (RYVU), firma biotechnologiczna, której misją jest odkrywanie i rozwój nowych terapii z obszaru onkologii, zapowiedziała prezentację danych przedklinicznych dla platformy ONCO Prime podczas dorocznej konferencji AACR, która odbędzie się w dniach 17-22 kwietnia 2026 r. w San Diego (Kalifornia). Spółka informuje również o nowej umowie z Narodowym Centrum Badań i Rozwoju na współfinansowanie projektu PERO, który wzmacnia jej proces odkrywania poprzez rozszerzenie możliwości identyfikacji celów o precyzyjne i racjonalne projektowanie leków.
Dr Krzysztof Brzózka, Wiceprezes Zarządu i Dyrektor Naukowy Ryvu Therapeutics powiedział:
- Cieszymy się, że możemy zaprezentować nowe dane, które potwierdzają potencjał translacyjny oraz wartość naukową platformy ONCO Prime. Nasze wyniki pokazują, że zastosowanie genomiki funkcjonalnej w skali całego genomu, w połączeniu z klinicznie istotnymi modelami pochodzącymi od pacjentów, umożliwia identyfikację celów terapeutycznych w onkologii precyzyjnej, w tym interakcjach syntetycznie letalnych, w genetycznie zdefiniowanym raku jelita grubego. Nowe, wybrane cele, zidentyfikowane przez Ryvu, stanowią fundament projektu PERO, w którym koncentrujemy się na określeniu kluczowych domen strukturalnych, warunkujących funkcję białek oraz ich podatność na modulację farmakologiczną. Integrując genomikę funkcjonalną z analizą strukturalną i farmakologiczną, budujemy spójny proces, od identyfikacji celu terapeutycznego, po racjonalne projektowanie małocząsteczkowych leków.
Szczegóły abstraktu:
Tytuł abstraktu: „ONCO Prime platform enables discovery of synthetic lethal targets for genetically stratified cancers”
Numer posteru: 2989
Data i godzina sesji: 20 kwietnia 2026 r., godz. 14:00-17:00 (EST)
Rak jelita grubego pozostaje jedną z głównych przyczyn zgonów z powodu nowotworów, co podkreśla potrzebę opracowania nowych, mechanistycznie ukierunkowanych strategii terapeutycznych. Wykorzystując platformę ONCO Prime, opartą na całogenomowych analizach CRISPR/Cas9 w klinicznie istotnych modelach, Ryvu zidentyfikowało nowe możliwości terapeutyczne dla genetycznie wyselekcjonowanych grup pacjentów z rakiem jelita grubego.
Platforma ONCO Prime integruje zdrowe ludzkie jelitowe komórki macierzyste (hISC), izogeniczne modele raka jelita grubego zawierające kluczowe mutacje onkogenne (APC, KRAS) oraz pierwotne hodowle wyprowadzone od pacjentów. Wszystkie te modele mogą być modyfikowane genetycznie lub wykorzystywane w wysokoprzepustowych badaniach przesiewowych leków. Analizy transkryptomiczne oraz metody uczenia maszynowego potwierdziły, że modele te wiernie odzwierciedlają różnorodność molekularną oraz przebieg kliniczny raka jelita grubego.
Systematyczne badania typu loss-of-function z wykorzystaniem CRISPR/Cas9 pozwoliły na identyfikację licznych interakcji syntetycznie letalnych oraz nowych celów terapeutycznych o potencjale pierwszych w swojej klasie (ang. first-in-class). Dodatkowo, przy użyciu leku dopuszczonego przez FDA w innych wskazaniach, Ryvu uzyskało walidację podejścia w genetycznie zdefiniowanych modelach raka jelita grubego, wykazując wysoką skuteczność w monoterapii in vitro. Wyniki te potwierdzają potencjał translacyjny platformy ONCO Prime w identyfikacji klinicznie istotnych podatności nowotworowych oraz generowaniu kandydatów terapeutycznych.
Przedstawione dane stanowią solidną podstawę dla programów odkrywania leków oraz partnerstw strategicznych opartych na zdolności platformy ONCO Prime do łączenia genomiki funkcjonalnej z rozwojem terapii. Uzyskane wyniki potwierdzają skalowalność ONCO Prime jako platformy wspierającej rozwój nowej generacji precyzyjnych terapii onkologicznych typu first-in-class.