Pozytywna rekomendacja niezależnego komitetu programu rozwoju OATD-01

MOC (MOLECURE), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek w terapii wielu nieuleczalnych chorób, otrzymała od Niezależnego Komitetu Monitorowania Danych (IDMC) pozytywną rekomendację dotyczącą dalszego prowadzenia badania klinicznego fazy II KITE bez zmian w protokole. Badanie KITE ocenia skuteczność i bezpieczeństwo kluczowego programu klinicznego spółki, OATD-01 – pierwszego w swojej klasie inhibitora CHIT1, w leczeniu pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną.

IDMC dokonał oceny danych zgromadzonych po ukończeniu 12-tygodniowego okresu leczenia w grupie pierwszych 30 pacjentów, otrzymujących OATD-01 lub placebo. Komitet zarekomendował jego kontynuację bez zmian w protokole.

„Otrzymana rekomendacja IDMC to bardzo pozytywny sygnał na tym etapie badania. Komitet zarekomendował kontynuację KITE bez zmian w protokole. Oznacza to, że po statystycznej analizie danych rozślepionych badanie rokuje osiągnięcie założonego pierwszorzędowego punktu końcowego w zakresie oceny skuteczności i spełnia wymagane kryteria bezpieczeństwa na tym etapie rozwoju. Jesteśmy niezwykle dumni, że cząsteczka odkryta i rozwinięta całkowicie przez zespół Molecure ma szansę stać się skutecznym lekiem w sarkoidozie płucnej i innych wskazaniach. Ta rekomendacja potwierdza, że program OATD-01 rozwija się zgodnie z naszymi ambitnymi założeniami. Z biznesowego punktu widzenia rekomendacja IDMC, w połączeniu z obserwowanymi trendami w analizowanych biomarkerach oraz dotychczas bardzo dobrym profilem bezpieczeństwa OATD-01, wzmacnia naszą pozycję w rozmowach partneringowych” 

– mówi dr Marcin Szumowski, Prezes Zarządu Molecure S.A. 

„Duże zainteresowanie, z jakim spotkaliśmy się podczas czerwcowej konferencji BIO International w San Diego, potwierdza atrakcyjność OATD-01 w obszarze chorób zapalnych i włóknieniowych. Na konferencji odbyliśmy ponad 30 spotkań poświęconych temu programowi, w tym z partnerami, którzy od dłuższego czasu śledzą rozwój, dobrze znają potencjał naszej cząsteczki i szczególnie oczekiwali na wyniki pierwszej analizy pośredniej. Pozytywna rekomendacja IDMC jest dla tych rozmów katalizatorem i jesteśmy przekonani, że znacząco przybliża nas do zawarcia strategicznego partnerstwa” 

– dodaje Marcin Szumowski.

Ważnym elementem, towarzyszącym obecnemu etapowi badania jest analiza biomarkerów. Spółka przeprowadziła analizę zaślepionych danych od 23 pacjentów, obejmującą ocenę zmian wybranych wskaźników biologicznych, które są bezpośrednio związane z aktywnością procesu zapalnego w sarkoidozie. Zaobserwowane trendy, w połączeniu z rekomendacją IDMC, wskazują na możliwość zahamowania tego procesu przez OATD-01, co może stanowić sygnał potwierdzenia skuteczności mechanizmu działania leku u ludzi. Z uwagi na zaślepienie badania sformułowanie jednoznacznych wniosków nie jest jednak możliwe na tym etapie badania, a obserwacji tych nie można jeszcze przypisać badanemu lekowi ani interpretować jako potwierdzenia jego skuteczności.

„Przeanalizowaliśmy dodatkowo dane dotyczące biomarkerów uzyskane od 23 pacjentów uczestniczących w badaniu klinicznym. To niezwykle ekscytujący moment badania, bo po raz pierwszy możemy przyjrzeć się odczytom uzyskanym bezpośrednio od pacjentów. Chciałbym jednak wyraźnie podkreślić, że badanie jest podwójnie zaślepione, czyli my, jako sponsor badania, mamy na tym etapie dostęp wyłącznie do danych zaślepionych, bez informacji o tym, którzy pacjenci otrzymywali OATD-01, a którzy placebo. Mimo tego warunku obserwowane zmiany w wybranych biomarkerach związanych z aktywnością procesu zapalnego są dla nas bardzo obiecujące. W części analizowanych parametrów widzimy kierunek odpowiedzi biologicznej zgodny z założonym mechanizmem działania OATD-01. Wraz z rekomendacją IDMC, dotyczącą kontynuacji badania bez zmian, uzyskane informacje istotnie wzmacniają nasze przekonanie, że program rozwija się zgodnie z założeniami i dobrze rokuje na przyszłość. Wierzymy, że te pozytywne informacje pomogą również w dalszej rekrutacji pacjentów”

– mówi dr n. med. Dariusz Stencel, Chief Medical Officer Molecure S.A.

Badanie KITE to międzynarodowe, wieloośrodkowe, podwójnie zaślepione i kontrolowane placebo badanie kliniczne fazy II, prowadzone w blisko 30 ośrodkach w USA, Unii Europejskiej, Norwegii oraz Wielkiej Brytanii. Jego celem jest ocena skuteczności, farmakokinetyki i bezpieczeństwa stałej dawki 25 mg OATD-01 podawanej przez 12 tygodni. OATD-01 to pierwszy w swojej klasie inhibitor CHIT1 o potencjale terapeutycznym w leczeniu chorób stanowiących niezaspokojoną potrzebę medyczną - do zastosowania w leczeniu chorób śródmiąższowych płuc, takich jak sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc a także w leczeniu stłuszczeniowego zapalenia wątroby związanego z dysfunkcją metaboliczną (MASH).