OAT - firma biotechnologiczna specjalizująca się w poszukiwaniu, rozwoju i komercjalizacji innowacyjnych leków, otrzymała w dniu 7 listopada 2019 r. informację o rekomendacji dofinansowania przez Narodowe Centrum Badań i Rozwoju (NCBR) projektu „Rozwój przedkliniczny i kliniczny kandydata na lek OATD-01, do stosowania u pacjentów z sarkoidozą”. Wniosek o dofinansowanie projektu został złożony przez Spółkę w ramach konkursu „Ścieżka dla Mazowsza” i znalazł się na 11 miejscu na liście projektów rekomendowanych do dofinansowania.
Całkowity koszt projektu ma wynieść ok. 34,6 mln zł, natomiast kwota wnioskowanego dofinansowania to ok. 22,4 mln zł.
- Rekomendacja dofinansowania przez NCBR naszego najbardziej zaawansowanego projektu badawczego OATD-01 jest istotnym wsparciem w finansowaniu fazy II badania klinicznego. Obecnie OATD-01 jest na etapie końcowym fazy Ib, której zakończenia wraz z uzyskaniem raportu wstępnego spodziewamy się w pierwszym kwartale 2020 roku. Również w pierwszym kwartale 2020 spodziewamy się przyznania przez amerykański FDA statusu leku sierocego (ang. Orphan Drug Designation) dla OATD-01 we wskazaniu sarkoidoza. Ponadto zakończone zostało podawanie OATD-01 dwóm gatunkom zwierząt w badaniach toksykologicznych (w tym w badaniach toksykologii reprodukcyjnej), wspierających przyszłe badania kliniczne fazy II. Jeżeli wyniki badania fazy Ib i badań toksykologicznych potwierdzą bezpieczeństwo naszego innowacyjnego leku, rozpoczęcie podawania OATD-01 pacjentom z sarkoidozą w fazie IIa badań klinicznych planowane jest na drugą połowę 2020 roku – mówi Marcin Szumowski, Prezes Zarządu OncoArendi Therapeutics.
Głównym celem projektu „Rozwój przedkliniczny i kliniczny kandydata na lek OATD-01, do stosowania u pacjentów z sarkoidozą” jest potwierdzenie bezpieczeństwa i wykazanie wstępnego efektu leczniczego przy podaniu wzrastających dawek pacjentom z sarkoidozą.
Sarkoidoza jest chorobą rzadką i stanowi globalnie niezaspokojoną potrzebę kliniczną. Obecnie na sarkoidozę cierpi ok. 1,3 mln pacjentów na świecie. OATD-01 blokujący selektywnie dwa enzymy chitynazy (CHIT1 - chitotriozydazę 1 i AMCase – kwaśną chitynazę ssaczą) wykazał bezpieczeństwo i wstępną skuteczność w leczeniu sarkoidozy w modelach zwierzęcych. Docelowy lek oparty o OATD-01 ma charakteryzować się wysokim poziomem bezpieczeństwa, a jego efekt terapeutyczny będzie oparty o nowy mechanizm działania – blokowanie białka CHIT1, które wydaje się odgrywać istotną rolę w patogenezie sarkoidozy.
Badanie kliniczne fazy IIa OATD-01 zostanie przeprowadzone na małej grupie pacjentów z rozpoznaniem sarkoidozy. Celem badania będzie potwierdzenie bezpieczeństwa i tolerancji podania rozwijanego leku, monitorowanie zmian biomarkerów postępu choroby oraz wstępne wykazanie skuteczności terapeutycznej kandydata na lek.
