- Romacyklib w ostrej białaczce szpikowej (acute myeloid leukemia; AML)
- W badaniu fazy II RIVER-81, romacyklib w połączeniu z wenetoklaksem (VEN) wykazuje obiecującą aktywność przeciwbiałaczkową, w tym trwałe odpowiedzi u pacjentów z nawrotową/oporną AML (relapsed/refractory AML; r/r AML) po niepowodzeniu terapii opartej na VEN, w tym trwałe odpowiedzi terapeutyczne. Wyniki te uzasadniają dalszy rozwój kliniczny programu przy wybranej dawce.
- W dniu 28 maja 2026 r. amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration; FDA) reaktywowała zgodę na przeprowadzenie badania klinicznego (Investigational New Drug; IND), umożliwiając uruchomienie kohorty rozszerzonej przy zalecanej dawce 150 mg raz dziennie (QD).
- Romacyklib w mielofibrozie (myelofibrosis; MF)
- W badaniu fazy II POTAMI-61, romacyklib wykazuje korzystny profil bezpieczeństwa oraz aktywność kliniczną w MF, zarówno w monoterapii, jak i w połączeniu z ruksolitynibem (RUX). Zaobserwowane redukcje objętości śledziony oraz dobra tolerancja hematologiczna wspierają kontynuację badań klinicznych.
- Ośmiu pacjentów z badania POTAMI-61 będzie kontynuować leczenie w ramach badania ROVER-01, co odzwierciedla utrzymującą się korzyść kliniczną w podgrupie tych pacjentów.
Kraków, Polska – 11 czerwca 2026 r. – RVU (RYVU), firma biotechnologiczna, której misją jest odkrywanie i rozwój nowych terapii z obszaru onkologii, prezentuje dane kliniczne oraz aktualizacje dotyczące romacyklibu (RVU120) podczas Kongresu Europejskiego Stowarzyszenia Hematologicznego (EHA), który odbędzie się w dniach 11-14 czerwca br., w Sztokholmie, w Szwecji.
Dr Hendrik Nogai, członek zarządu i dyrektor ds. medycznych Ryvu Therapeutics powiedział:
Z przyjemnością prezentujemy zaktualizowane dane kliniczne na kongresie EHA, które potwierdzają potencjał romacyklibu w leczeniu nowotworów hematologicznych. Prezentacje posterów podkreślają spójną aktywność kliniczną oraz korzystny i możliwy do kontrolowania profil bezpieczeństwa – zarówno w monoterapii, jak i w terapiach skojarzonych opartych na przesłankach naukowych – również w populacjach pacjentów trudnych do leczenia. Co więcej, przegląd programu przez FDA i niedawna reaktywacja zgłoszenia IND dla badania RIVER-81 w USA, a także kontynuacja leczenia pacjentów z badania POTAMI-61 w ramach badania ROVER-01, stanowią istotne sygnały świadczące zarówno o postępie regulacyjnym, jak i o utrzymujących się korzyściach dla pacjentów. Wzmacniają one nasze przekonanie o unikalnym mechanizmie działania romacyklibu i wspierają jego dalszy rozwój kliniczny.
Aktualizacje programu:
W badaniu RIVER-81 prowadzonym u pacjentów z r/r AML Ryvu zainicjuje kohortę ekspansyjną obejmującą około 30 pacjentów w celu potwierdzenia pozytywnej skuteczności wykazanej w kohorcie dawkowania 150 mg QD romacyklibu w skojarzeniu z 400 mg QD wenetoklaksu. Po zakończeniu wymaganych kroków regulacyjnych, w tym aktualizacji protokołu badania i złożeniu dokumentacji w ramach istniejącego IND, w dniu 28 maja 2026 r. FDA reaktywowała zgłoszenie IND dla badania.
W badaniu POTAMI-61 poświęconym weryfikacji skuteczności romacyklibu w leczeniu MF, ośmiu pacjentów zostanie przeniesionych do badania kontynuacyjnego ROVER-01, co potwierdza, że część pacjentów nadal odnosi istotne korzyści kliniczne z leczenia romacyklibem. Pacjenci ci będą nadal otrzymywać leczenie tak długo, jak długo będą odnosić korzyści z udziału w badaniu.
Szczegóły prezentacji posterowych:
Poster nr PF529: Zaktualizowane wyniki badania fazy II RIVER-81, dotyczącego romacyklibu (RVU120) w połączeniu z wenetoklaksem w ostrej białaczce szpikowej po niepowodzeniu terapii pierwszej linii wenetoklaksem i środkiem hipometylującym
Data i godzina sesji: 12 czerwca 2026 r., godz. 18:45 - 19:45 CEST
Wenetoklaks (VEN) w połączeniu ze środkami hipometylującymi stanowi standard leczenia pierwszej linii u pacjentów z ostrą białaczką szpikową (acute myeloid leukemia; AML) niekwalifikujących się do intensywnej chemioterapii. Niemniej, około 70% chorych doświadcza nawrotu lub oporności choroby, a mediana przeżycia wynosi poniżej trzech miesięcy. Romacyklib, pierwszy w swojej klasie inhibitor CDK8/CDK19, wykazał aktywność jako monoterapia w AML oraz przedkliniczne działanie synergistyczne z VEN poprzez nasilanie sygnalizacji apoptotycznej i osłabianie mechanizmów oporności.
W trwającym badaniu fazy II RIVER-81 romacyklib w połączeniu z VEN wykazuje aktywność przeciwbiałaczkową u pacjentów z AML o niekorzystnym rokowaniu. Chociaż odpowiedzi obserwowano na wszystkich badanych poziomach dawkowania, najbardziej spójne odpowiedzi obserwowano przy dawkowaniu romacyklibu 150 mg raz dziennie (QD) oraz VEN 400 mg QD, w tym dwie trwałe całkowite remisje (CR) i jedną odpowiedź całkowitą z niepełną odbudową hematologiczną (CRi), co oznacza, że wskaźnik całkowitej odpowiedzi (CR/CRi) wyniósł 43% (3/7). Średni czas trwania odpowiedzi wyniósł 156 dni, według stanu na 12 maja 2026 r. Na podstawie danych dotyczących bezpieczeństwa, farmakokinetyki (PK) oraz wstępnej skuteczności, schemat ten został wybrany jako rekomendowana dawka do dalszej fazy rozszerzenia badania.
Poster nr PS2008: Romacyklib (RVU120), selektywny inhibitor CDK8/19, jako monoterapia lub w połączeniu z ruksolitynibem u pacjentów z mielofibrozą: zaktualizowane wyniki badania fazy II POTAMI-61
Data i godzina sesji: 13 czerwca 2026 r., godz. 18:45 - 19:45 CEST
Mielofibroza (myelofibrosis; MF) jest chorobą napędzaną przez zaburzoną sygnalizację JAK/STAT. Mimo iż hamowanie JAK za pomocą ruksolitynibu (RUX) poprawia splenomegalię i objawy choroby, cytopenie oraz suboptymalne odpowiedzi pozostają istotnymi wyzwaniami klinicznymi. Romacyklib jest pierwszym w swojej klasie, doustnym inhibitorem CDK8/19 modulującym transkrypcję zależną od STAT, który wykazał synergię z RUX w przedklinicznych modelach MF.
W trwającym badaniu fazy II POTAMI-61 romacyklib stosowany jako monoterapia lub w połączeniu z RUX wykazuje możliwy do kontrolowania profil bezpieczeństwa u pacjentów z MF, bez istotnych cytopenii związanych z leczeniem. Długotrwała ekspozycja na lek, zmniejszenie objętości śledziony – również u pacjentów z mutacjami wysokiego ryzyka molekularnego – oraz korzystna tolerancja hematologiczna wspierają dalszy rozwój kliniczny.
Projekt pt. „Przeprowadzenie wieloośrodkowego, otwartego badania klinicznego fazy II (RIVER-81) oceniającego bezpieczeństwo i skuteczność RVU120 w połączeniu z wenetoklaksem u pacjentów z nawrotową/oporną ostrą białaczką szpikową po niepowodzeniu wcześniejszej terapii wenetoklaksem i środkiem hipometylującym”, realizowany przez Ryvu Therapeutics S.A., jest współfinansowany przez Agencję Badań Medycznych ze środków budżetu państwa w ramach konkursu „Rozwój medycyny celowanej lub personalizowanej w oparciu o produkty lecznicze wykorzystujące kwasy nukleinowe oraz związki małocząsteczkowe” (ABM/2022/6).
Całkowita wartość projektu: 132 471 740,70 PLN
Wartość dofinansowania: 62 268 848,90 PLN
