- Ryvu Therapeutics ogłosiło podanie RVU120 pierwszemu pacjentowi w badaniu klinicznym fazy II REMARK. Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności RVU120 u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi niższego ryzyka (lower-risk myelodysplastic syndrome, LR-MDS).
- Badanie REMARK jest prowadzone jako tzw. badanie zainicjowane przez badacza (ang. investigator-initiated trial, IIT), w ramach sieci EMSCO, a rolę Głównego Badacza Koordynującego (ang. Coordinating Principal Investigator, CPI) objął prof. Uwe Platzbecker, światowej klasy ekspert w obszarze badań nad LR-MDS.
- Po złożeniu wniosku o pozwolenie na przeprowadzenie badania klinicznego, zgodnie z Rozporządzeniem Unii Europejskiej dotyczącym Badań Klinicznych (EU-CTR) 2023-509947-29, badanie REMARK otrzymało zgodę na realizację od właściwych organów regulacyjnych oraz odpowiednich Komisji Bioetycznych w Niemczech, Hiszpanii, Polsce, Francji i we Włoszech. Badanie obejmie swoim zasięgiem do 25 ośrodków klinicznych w w/w krajach. Przewiduje się, że udział w badaniu weźmie maksymalnie ok. 40 pacjentów.
RVU (RYVU), firma biotechnologiczna, której misją jest odkrywanie i rozwój nowych terapii z obszaru onkologii, poinformowała o podaniu pierwszemu pacjentowi RVU120 jako monoterapii, w ramach badania klinicznego fazy II w leczeniu niedokrwistości u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi niższego ryzyka (LR-MDS) – badanie REMARK.
dr Hendrik Nogai, Członek Zarządu i Dyrektor ds. Medycznych Ryvu Therapeutics powiedział:
- Z przyjemnością ogłaszamy rozpoczęcie badania REMARK dla RVU120, które może potencjalnie pomóc pacjentom z MDS o niższym ryzyku. Badanie fazy II REMARK opiera się na obiecujących wynikach naszego badania fazy Ib z udziałem pacjentów z AML i MDS wysokiego ryzyka, w którym zaobserwowaliśmy poprawę hematologiczną u kilku pacjentów, w tym przypadki uniezależnienia się od transfuzji krwi. Celem badania REMARK będzie dalsza ocena bezpieczeństwa i skuteczności RVU120 u pacjentów z MDS o niższym ryzyku, w oparciu o wyraźne dowody przedkliniczne i mechanistyczne. Wierzymy, że badanie to stanowi znaczący postęp w realizacji naszego celu, jakim jest opracowanie skutecznych metod leczenia chorób hematologicznych i zaoferowanie pacjentom nowych, skutecznych opcji terapeutycznych. Dodatkowo, bardzo cieszy nas fakt, że możemy liczyć na wsparcie sieci EMSCO i profesora Uwe Platzbeckera.
REMARK to wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne fazy II, którego celem jest ocena działania RVU120 - innowacyjnego małocząsteczkowego inhibitora kinaz CDK8/19. Badanie ma na celu leczenie niedokrwistości u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi o niższym ryzyku. W badaniu REMARK, ocenie poddawane jest RVU120 jako monoterapia u pacjentów z LR-MDS, u których wyczerpały się dostępne opcje leczenia.
Badanie REMARK jest prowadzone jako tzw. badanie inicjowane przez badacza (ang. investigator-initiated trial, IIT), w ramach sieci EMSCO, a rolę Głównego Badacza Koordynującego (ang. Coordinating Principal Investigator, CPI) objął prof. Uwe Platzbecker, światowej klasy ekspert w obszarze badań nad LR-MDS.
Prof. Uwe Platzbecker, Dyrektor Kliniki i Polikliniki Hematologii, Terapii Komórkowej i Hemostazjologii Szpitala Uniwersyteckiego w Lipsku powiedział:
- Jestem dumny, że mogliśmy rozpocząć badanie REMARK zgodnie z naszymi ambitnymi planami. RVU120 wykazał obiecującą poprawę hematologiczną u pacjentów z upośledzoną czynnością szpiku kostnego bez zaburzeń hematologicznych. Spodziewamy się, że te dowody kliniczne przełożą się na pozytywny wynik badania REMARK. RVU120 nosi znamiona potencjalnie nowej opcji leczenia dla pacjentów z LR-MDS, która może pomóc w osiągnięciu naszego ostatecznego celu, jakim jest zmniejszenie potrzeby transfuzji czerwonych krwinek u tych pacjentów.
Badanie REMARK zostało rozpoczęte w oparciu o pozytywne dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności klinicznej, a także mocne przesłanki przedkliniczne i mechanistyczne. Na patogenezę MDS wpływają zmiany ekspresji genów, które utrudniają dojrzewanie komórek krwiotwórczych. Odkryto, że RVU120 uruchamia programy ekspresji genów erytroidalnych, koordynowane przez STAT5 i GATA1 w nieprawidłowych komórkach macierzystych u pacjentów z MDS. Co ważne, działanie RVU120 nie powoduje istotnej toksyczności w układzie krwiotwórczym. W rezultacie, RVU120 wyłania się jako obiecujący kandydat na lek dla pacjentów z MDS zależnych od transfuzji.
W badaniu REMARK pacjenci będą otrzymywać RVU120 przez co najmniej 8 pełnych cykli (24 tygodnie). Podstawowym celem jest osiągnięcie poprawy hematologicznej w postaci odpowiedzi erytroidalnej (HI-E), a cele drugorzędowe obejmują: uniezależnienie się od transfuzji czerwonych krwinek, poprawę poziomów hemoglobiny oraz jakości życia, a także postęp choroby oraz analizę określonych mutacji genowych.
REMARK jest trzecim z czterech badań klinicznych fazy II RVU120, których rozpoczęcie zaplanowano na 2024 rok. Ryvu aktywnie rekrutuje już pacjentów w badaniach RIVER-52 (r/r AML i HR-MDS) i RIVER-81 (r/r AML). W nieodległej perspektywie znajduje się także rozpoczęcie badania POTAMI-61, oceniającego RVU120 zarówno jako monoterapię, jak i w terapii skojarzonej w leczeniu pacjentów z mielofibrozą (ang. myelofibrosis, MF).
