PUR (PURE) poinformowała 23 marca 2026 r. o zakończeniu analizy wyników badania klinicznego fazy 0 kandydata na lek PBA-0111 oraz dostarczeniu końcowego raportu z analizy biomarkerów przez wykonawcę badania, Presage Biosciences Inc.
Badanie miało charakter wieloośrodkowy i otwarty, zostało przeprowadzone w USA i objęło 6 pacjentów z mięsakiem tkanek miękkich. Jego głównym celem było potwierdzenie mechanizmu działania cząsteczki u ludzi na poziomie molekularnym i komórkowym. Pacjentom podano mikrodawki PBA-0111 bezpośrednio do guza, po czym – w czasie od 2 do 96 godzin – guzy usunięto i poddano analizie biomarkerów.
Badania potwierdziły obecność celu molekularnego GARP na poziomie mRNA oraz komórek układu odpornościowego w mikrośrodowisku guza. Nie zaobserwowano jednoznacznych dowodów na bezpośrednie zabijanie komórek nowotworowych w miejscu podania leku, co zdaniem spółki może wynikać z niskiego poziomu białka GARP, ograniczonej liczby komórek efektorowych lub niewystarczającego czasu ekspozycji guza na PBA-0111 w warunkach fazy 0.
U pięciu z sześciu pacjentów odnotowano oznaki działania immunomodulacyjnego. U dwóch pacjentów zaobserwowano zmniejszenie liczby immunosupresyjnych limfocytów T regulatorowych (Treg), których eliminacja stanowi jeden z głównych mechanizmów działania PBA-0111. U pięciu pacjentów odnotowano tendencję do wzrostu aktywności cytotoksycznych limfocytów T, mierzoną poziomem granzymu B, co może świadczyć o aktywacji odpowiedzi immunologicznej w guzie.
Uzyskane dane sugerują, że w guzach z niskim poziomem GARP kandydat na lek działa przede wszystkim poprzez hamowanie szlaku TGF-β1 – poprzez blokowanie kompleksu GARP-TGF-β1 lub zabijanie limfocytów Treg – co prowadzi do zmniejszenia immunosupresji i aktywacji komórek efektorowych układu odpornościowego. Wyniki są spójne z wcześniejszymi badaniami przedklinicznymi w modelach mysich, w których obserwowano aktywację limfocytów T CD8+ oraz zahamowanie wzrostu guzów.
Zarząd spółki ocenia, że wyniki potwierdzają zamierzony mechanizm działania PBA-0111 u ludzi i wspierają zasadność dalszego rozwoju klinicznego projektu, jednocześnie wskazując na konieczność stratyfikacji pacjentów pod kątem obecności białka GARP. Spółka podkreśla, że informacja dotyczy kluczowego kamienia milowego typu first-in-human we flagowym projekcie PB003G i umożliwia kontynuację działań zmierzających do jego komercjalizacji.
