Kraków, Polska – 28 marca 2020 – RVU (RYVU), jedna z największych innowacyjnych firm biotechnologicznych w Europie działająca w obszarze odkrywania i rozwoju nowych terapii nowotworowych, otrzymała od amerykańskiego regulatora FDA (ang. Food and Drug Administration) informacje, że cząsteczka SEL120 może uzyskać status leku sierocego (ang. Orphan Drug Designation, ODD). SEL120 jest rozwijanym samodzielnie, pierwszym w swojej klasie, małocząsteczkowym inhibitorem CDK8, wykazującym potencjał w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (ang. AML - acute myeloid leukemia).

Związek SEL120 został we wrześniu 2019 r. podany pierwszemu pacjentowi. Badanie fazy 1b prowadzone jest aktualnie w sześciu ośrodkach klinicznych w Stanach Zjednoczonych, i ma na celu ustalenie profilu bezpieczeństwa związku oraz rekomendowanej dawki do dalszych etapów rozwoju klinicznego, a także wstępną ocenę skuteczności przeciwnowotworowej w leczeniu chorych cierpiących na ostrą białaczkę szpikową lub zespół mielodysplastyczny wysokiego ryzyka (ang. high-risk myelodysplastic syndrome, HR-MDS).

Posiadanie statusu leku sierocego w przypadku potencjalnego wprowadzenia SEL120 na rynek amerykański, pozwala ubiegać się o dostęp do szeregu ulg, a także uzyskać dodatkowy siedmioletni okres wyłączności na sprzedaż danego leku w USA, jak i wsparcie naukowe FDA (tzw. scientific advice) w procesie dalszych badań klinicznych.

- Możliwość uzyskania statusu leku sierocego jest dla nas istotnym kamieniem milowym i ważnym etapem w prowadzonych badaniach klinicznych nad SEL120. Decyzja amerykańskiego regulatora podkreśla również znaczące niezaspokojone potrzeby medyczne w leczeniu ostrej białaczki szpikowej, choroby bardzo agresywnej, o wysoce niekorzystnym rokowaniu u pacjentów – komentuje dr n. med. Setareh Shamsili, Członek Zarządu i Dyrektor ds. Medycznych Ryvu Therapeutics.

- SEL120 wykazał wysoki potencjał w badaniach przedklinicznych i otrzymał strategiczne wsparcie od The Leukemia & Lymphoma Society (LLS) poprzez ich program Therapy Acceleration Program (TAP), dedykowany obiecującym terapiom do walki z nowotworami krwi. Możliwość uzyskania przez SEL120 statusu leku na choroby sieroce, znacząco podwyższa atrakcyjność tego projektu ze względu na potencjalne korzyści finansowe i ułatwienia w dalszym rozwoju klinicznym, jakie tego typu związki otrzymują – podkreśla dr Shamsili.

Leki sieroce stosowane są w jednostkach chorobowych o charakterze przewlekłym, które występują u niewielkiej liczby osób w odniesieniu do całkowitej populacji, tj. nie więcej niż u 6 osób na 10 000, lub poniżej 200 000 przypadków w USA. Choroby rzadkie stanowią bardzo niejednorodną grupę schorzeń, które różnią się objawami i sposobem leczenia. Charakteryzuje je ciężki przebieg i często stanowią zagrożenie życia lub powodują przewlekłą niepełnosprawność.

 

SEL120 – podstawowe informacje

Związek SEL120 jest odkrytym i rozwiniętym przez Ryvu Therapeutics pierwszym w swojej klasie małocząsteczkowym, selektywnym inhibitorem kinazy CDK8 i jej blisko spokrewnionej kinazy serynowej CDK19. Może znaleźć zastosowanie w leczeniu nie tylko nowotworów układu krwiotwórczego, ale także guzów litych, m.in. raka jelita grubego, czy raka sutka. Największe nadzieje związane są jednak z zaspokojeniem bardzo istotnej potrzeby medycznej w obszarze ostrej białaczki szpikowej.

Mechanizm działania związku SEL120 obejmuje modulację różnorodnych onkogennych szlaków transkrypcyjnych i nie pokrywa się z istniejącymi obecnie terapiami, a co za tym idzie, SEL120 może stanowić unikalny i nowatorski element terapii onkologicznej.

W sierpniu 2017 r. Ryvu potwierdziło potencjał związku SEL120 nawiązując strategiczną współpracę z LLS, największą na świecie, prestiżową fundacją z USA, której celem jest walka z nowotworami krwi. Kooperacja dotyczy dalszego rozwoju przedklinicznego oraz klinicznego SEL120 w ostrej białaczce szpikowej (AML) oraz innych potencjalnych wskazaniach w obszarze nowotworów układu krwiotwórczego. Na mocy kontraktu LLS zobowiązała się dofinansować prace rozwojowe dotyczące SEL120 kwotą do 3,25 mln USD w ramach swojego sztandarowego programu Therapy Acceleration Program® (TAP), mającego na celu identyfikację, wsparcie merytoryczne oraz finansowanie rozwoju innowacyjnych projektów, które mają potencjał zmienić obecne standardy leczenia pacjentów z nowotworami krwi.