Ryvu Therapeutics podsumowuje wyniki 2025 r. oraz najważniejsze zdarzenia korporacyjne

• Wyniki zaprezentowane podczas dorocznego kongresu American Society of Hematology (ASH) w grudniu 2025 r. potwierdziły aktywność kliniczną romacyklibu (RVU120) u pacjentów z nawrotową/oporną ostrą białaczką szpikową (r/r AML), u których rokowanie po wcześniejszej terapii opartej na wenetoklaksie jest historycznie niekorzystne. W badaniu fazy II RIVER-81 odsetek całkowitych i niepełnych remisji (CR/CRi) osiągnął 43% w kohorcie otrzymującej dawkę 150 mg raz dziennie (QD), przy korzystnym profilu bezpieczeństwa.
• W badaniu fazy II POTAMI-61 romacyklibu w mielofibrozie (MF), obejmującym pacjentów wcześniej leczonych inhibitorami JAK lub opornych na tę terapię, zaobserwowano wczesne sygnały redukcji objętości śledziony (ang. spleen volume reduction, SVR) oraz poprawy objawów choroby (ang. total symptom score; TSS), bez istotnej mielosupresji. Redukcję objętości śledziony o co najmniej 25% (SVR25) odnotowano u 4 z 14 pacjentów możliwych do oceny (29%). Jednocześnie redukcję o co najmniej 10% (SVR10) osiągnięto u 7 pacjentów (50%).
• Spółka kontynuuje współprace badawcze i kliniczne z BioNTech, Exelixis i Grupą Menarini. Jednocześnie spółka wzmacnia długoterminowe czynniki wzrostu jej wartości poprzez rozwój własnych projektów przedklinicznych.
• Łączne przychody z działalności operacyjnej w 2025 r. wyniosły 87,7 mln PLN, w porównaniu do 102 mln PLN w analogicznym okresie 2024 r. Strata EBITDA została ograniczona do 98,2 mln PLN, wobec 111,6 mln PLN rok wcześniej. W samym IV kwartale wartości te wyniosły odpowiednio 15,0 mln PLN oraz 38,0 mln PLN.
• Na dzień 9 marca 2026 r. pozycja gotówkowa Ryvu wynosiła 88,6 mln PLN. Ponadto spółka zabezpieczyła 89,1 mln PLN w formie nierozwadniającego finansowania grantowego.

Kraków, Polska – 19 marca 2026 r. – RVU (RYVU), firma biotechnologiczna, której misją jest odkrywanie i rozwój nowych terapii z obszaru onkologii, opublikowała wyniki finansowe za rok 2025 oraz podsumowuje najważniejsze wydarzenia.

Paweł Przewięźlikowski, współzałożyciel i Prezes Zarządu Ryvu Therapeutics powiedział:

- W 2025 r. kontynuowaliśmy realizację naszych programów klinicznych z zachowaniem wysokiej dyscypliny operacyjnej oraz ścisłej kontroli kosztów. Naszym priorytetem pozostaje efektywny rozwój romacyklibu (RVU120), dla którego zaprezentowaliśmy pozytywne dane kliniczne fazy II, wykazujące skuteczność w trudnych do leczenia nowotworach hematologicznych, takich jak ostra białaczka szpikowa i mielofibroza. Równolegle kontynuowaliśmy przygotowania programu RVU305 do rozpoczęcia badań klinicznych oraz rozwój kolejnych projektów wczesnej fazy. Dzięki współpracy z partnerami oraz strategicznej reorganizacji wdrożonej w I kwartale 2025 r., utrzymujemy stabilne źródła przychodów i istotnie ograniczyliśmy koszty operacyjne. Co istotne, w 2026 r. weszliśmy z nowym, istotnym finansowaniem grantowym dedykowanym projektom przedklinicznym.

Dr Krzysztof Brzózka, Wiceprezes Zarządu i Dyrektor ds. Naukowych powiedział:

- W ramach projektów wczesnej fazy strategia Ryvu koncentruje się na identyfikacji nowych możliwości w obszarze onkologii precyzyjnej. Platforma ONCO Prime pozostaje kluczowym źródłem innowacji, umożliwiając identyfikację nowych celów terapeutycznych, w tym tych opartych na syntetycznej śmiertelności w genetycznie zdefiniowanych nowotworach. Równolegle kontynuujemy prace nad nośnikami (payloads) nowej generacji dla koniugatów przeciwciało-lek (ADC), wykorzystującymi zarówno mechanizmy syntetycznie śmiertelne, jak i immunocytotoksyczne. W połączeniu z nowymi projektami – takimi jak PERO (Predictive Engineering for Rational Oncology), który w marcu 2026 r. uzyskał istotne finansowanie grantowe – inicjatywy te mają wspierać rozwój przyszłych terapii onkologicznych odpowiadających na wysoce niezaspokojone potrzeby medyczne.

PODSUMOWANIE 2025 R. ORAZ KLUCZOWYCH WYDARZEŃ KORPORACYJNYCH 

Romaciclib (RVU120) – postępy w rozwoju klinicznym

• Ryvu kontynuowało rozwój kliniczny romacyklibu (RVU120), pierwszego w swojej klasie selektywnego inhibitora CDK8/CDK19, w kilku wskazaniach w obszarze nowotworów hematologicznych. Uzyskane wyniki wspierają dalszy rozwój romacyklibu w AML i MF, w tym dalszą ocenę strategii terapii skojarzonych.
• W 2025 r. kontynuowano trzy badania fazy II romacyklibu: RIVER-81 (terapia skojarzona z wenetoklaksem w r/r AML), POTAMI-61 (monoterapia oraz terapia skojarzona z ruksolitynibem w mielofibrozie – MF) oraz REMARK (monoterapia w zespołach mielodysplastycznych niższego ryzyka – LR-MDS; badanie inicjowane przez badacza – IIT).
• Ryvu przedstawiło zaktualizowane dane kliniczne z badań RIVER-81 i POTAMI-61 podczas dorocznej konferencji American Society of Hematology (ASH).

RIVER-81

• Badanie fazy II RIVER-81 ocenia skojarzenie romacyklibu (RVU120), selektywnego inhibitora CDK8/CDK19, z wenetoklaksem (VEN), u pacjentów z nawrotową lub oporną ostrą białaczką szpikową (AML) niekwalifikujących się do leczenia o wysokiej intensywności, po niepowodzeniu leczenia pierwszej linii opartego na kombinacji VEN i leku hipometylującego (hypomethylating agent; HMA).
• W kohorcie oceniającej dawkę romacyklibu 150 mg QD i VEN 400 mg, CR/CRi (CRx) osiągnęło odpowiednio 3 z 7 pacjentów (43%), a CR 2 z 7 pacjentów (28%). Średni czas trwania odpowiedzi na leczenie przy dawce 150 mg QD wyniósł 141 dni.
• Uzyskane dane wspierają rozszerzenie badania RIVER-81 i tworzą podstawę do dalszych analiz w innych ustawieniach klinicznych AML, w tym w leczeniu pierwszej linii.
• W styczniu 2026 r. odbyło się na wniosek Ryvu spotkanie Typu C z amerykańską Agencją Żywności i Leków (U.S. Food and Drug Administration; FDA). Agencja nie zgłosiła zastrzeżeń do otwarcia w Stanach Zjednoczonych kohorty rozszerzonej (expansion cohort) z zastosowaniem romacyklibu w dawce 150 mg QD w skojarzeniu z VEN.

POTAMI-61

• Badanie fazy II POTAMI-61 ocenia romacyklib w monoterapii oraz w skojarzeniu z ruksolitynibem (RUX) u pacjentów z mielofibrozą (MF), u których wcześniejsze leczenie inhibitorami JAK okazało się nieskuteczne lub przyniosło suboptymalną odpowiedź.
• Spośród 14 pacjentów możliwych do oceny pod kątem objętości śledziony po co najmniej 12 tygodniach leczenia, u dziewięciu z nich zaobserwowano jej zmniejszenie, z czego u siedmiu (50%) redukcja wyniosła co najmniej 10% (SVR10), a u czterech (29%) co najmniej 25% (SVR25). U jednego pacjenta odnotowano 59% zmniejszenie objętości śledziony w 36 tygodniu leczenia.
• Pacjenci z mutacją wysokiego ryzyka ASXL1 odnosili korzyści kliniczne z leczenia romacyklibem.
• U pacjentów w obu kohortach uzyskano istotną i trwałą redukcję całkowitej punktacji objawów (TSS).
• Wstępne dane wskazują, że leczenie romacyklibem jest dobrze tolerowane i wykazuje aktywność kliniczną, wspierając dalszą ocenę romacyklibu jako potencjalnej opcji terapeutycznej dla pacjentów z MF.

• We wrześniu 2025 r. Ryvu poinformowało również o rozpoczęciu współpracy z Instytutem „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” w ramach projektu MEDWAY – nowego, niekomercyjnego badania klinicznego fazy I, którego celem jest ocena romacyklibu w skojarzeniu z ewerolimusem u dzieci z nawrotową lub postępującą medulloblastomą grupy 3 lub 4.  Pierwsza wizyta pierwszego pacjenta (ang. First Patient, First Visit; FPFV) planowana jest w II kwartale 2026 r.

Dapolsertib (MEN1703, SEL24):

• Badanie fazy II JASPIS-01 ocenia zastosowanie dapolsertibu u pacjentów z nawrotowym/opornym chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (r/r DLBCL), zarówno w monoterapii, jak również w terapii skojarzonej z glofitamabem.
• Pierwszy pacjent otrzymał dapolsertib (MEN1703/SEL24) w marcu 2025 r. Badanie JASPIS-01 jest w pełni finansowane przez Grupę Menarini, a za jego operacyjną realizację odpowiada Ryvu.

RVU305:

• Ryvu kontynuuje rozwój RVU305, potencjalnie najlepszego w swojej klasie, przepuszczalnego do mózgu MTA-kooperatywnego inhibitora PRMT5, który jest w zaawansowanej fazie badań dopuszczających do zgłoszenia IND/CTA poprzedzającego rozpoczęcie rozwoju klinicznego. W październiku 2025 r., podczas konferencji AACR-NCI-EORTC International Conference on Molecular Targets and Cancer Therapeutics, Ryvu zaprezentowało dane przedkliniczne RVU305 podkreślające zdolność przenikania do mózgu oraz potencjał w nowotworach z delecją genu MTAP.

Ryvu kontynuuje realizację strategii opartej na dwóch obszarach przedklinicznych, skoncentrowanej na platformie ONCO Prime (innowacyjna medycyna precyzyjna oparta na małych cząsteczkach, obejmująca m.in. cele związane z syntetyczną śmiertelnością) oraz na koniugatach lek-przeciwciało (antibody-drug conjugate; ADCs) z nośnikami (payloads) nowej generacji. 

Dofinansowanie projektu ADCraft: 23 kwietnia 2025 r. Ryvu poinformowało o podpisaniu z Agencją Badań Medycznych (ABM) umowy o dofinansowanie projektu „ADCraft – małocząsteczkowe payloady nowej generacji do koniugatów lek-przeciwciało w onkologii”. Celem projektu jest opracowanie metod odkrywania i testowania nowej generacji payloadów ADC wraz z portfolio działań badawczo-rozwojowych ukierunkowanych na nowe modalności terapeutyczne w onkologii. Spółka spodziewa się otrzymać 9,9 mln PLN dofinansowania dla projektu o łącznej wartości netto 13,2 mln PLN.

Dofinansowanie projektu PERO: 11 marca 2026 r. Spółka podpisała z Narodowym Centrum Badań i Rozwoju (NCBR) umowę o dofinansowanie projektu „PERO – Predictive Engineering for Rational Oncology”. Celem projektu jest stworzenie innowacyjnej platformy technologicznej umożliwiającej funkcjonalną walidację strukturalnych kieszeni białkowych potencjalnych celów terapeutycznych w onkologii. Projekt odpowiada na istotną lukę technologiczną w procesie odkrywania leków, umożliwiając pogłębioną walidację celów terapeutycznych w oparciu o zintegrowane dane genomowe, strukturalne i farmakologiczne. W ramach projektu o łącznej wartości 32,4 mln PLN Spółka ma otrzymać 20,0 mln PLN dofinansowania, co istotnie wesprze finansowanie rozwoju tej platformy technologicznej.

Ryvu kontynuuje także prace w ramach trzech strategicznych partnerstw z BioNTech, Exelixis i Grupą Menarini, w których wszystkie ponoszone koszty są w pełni refundowane, a Spółka ma możliwość osiągnięcia licznych finansowych kamieni milowych.

Współpraca kliniczna z BioNTech: 2 września 2025 r. Ryvu ogłosiło rozszerzenie współpracy z BioNTech. Na mocy nowej umowy, Spółka wspiera BioNTech w przyspieszeniu aktywacji ośrodków badawczych i rekrutacji pacjentów do kilku priorytetowych programów klinicznych BioNTech realizowanych w Polsce, obejmujących m.in. raka płuca, piersi i jelita grubego. 

Przedłużenie umowy o współpracy badawczej z BioNTech: 16 marca 2026 r. Ryvu poinformowało o aneksowaniu umowy o współpracy badawczej oraz wyłącznej licencji, pierwotnie zawartej w listopadzie 2022 r. Na mocy aneksu strony uzgodniły przedłużenie okresu trwania ich współpracy badawczej o dodatkowy okres jednego roku, tj. do listopada 2028 r.