Drodzy Inwestorzy, Partnerzy Biznesowi i Przyjaciele,
Niniejszym chciałbym podsumować z perspektywy Ryvu Therapeutics 2025 r. oraz przedstawić nasze kluczowe prio rytety strategiczne na rok 2026.
Rok 2024 był czasem budowania fundamentów operacyj nych i inauguracji złożonych programów klinicznych. Z kolei rok 2025 przyniósł ich kliniczną walidację. Wchodziliśmy w ten etap z pełną świadomością oczekiwań rynku, a przede wszystkim odpowiedzialnością wobec pacjentów uczestni czących w naszych badaniach. Kończąc ten okres, zaprezen towaliśmy dane, które istotnie wzmocniły nasze fundamenty naukowe oraz pozycję strategiczną RVU (RYVU).
Kluczowym momentem była prezentacja wyników podczas kongresu American Society of Hematology (ASH) w grudniu, które potwierdziły aktywność kliniczną romacyklibu (RVU120) u pacjentów z nawrotową/oporną ostrą białaczką szpikową (relapsed/refractory acute myeloid leukemia; r/r AML) po terapii opartej na wenetoklaksie, w populacji obciążonej szczególnie niekorzystnym rokowaniem. W badaniu fazy II RIVER-81, odsetek remisji całkowitych i częściowych w kohor cie pacjentów, którym podawano dawkę 150 mg raz dzien nie, wyniósł 43%, przy korzystnym profilu bezpieczeństwa, zgodnym z oczekiwaniami dla tej linii leczenia. Choć liczba pacjentów pozostaje ograniczona, obserwowany sygnał ma znaczenie kliniczne i stanowi mocne uzasadnienie dla dal szego rozwoju programu.
Rosnące zastosowanie wenetoklaksu w pierwszej linii leczenia AML, w świetle ostatnich danych fazy II, dodatkowo podkreśla strategiczne znaczenie przeciwdziałania mechanizmom opor ności na tę terapię, gdzie romacyklib może oferować istotną, zróżnicowaną wartość kliniczną. W oparciu o uzyskane wyniki, w dniu 13 stycznia 2026 r. odbyliśmy spotkanie z amerykań ską Agencją Żywności i Leków (FDA). Agencja nie zgłosiła zastrzeżeń do otwarcia kohorty ekspansyjnej w USA z zasto sowaniem romacyklibu w dawce 150 mg raz dziennie w skoja rzeniu z wenetoklaksem, przekazując jednocześnie wytyczne dotyczące optymalizacji dawki i planu badania. Obecnie aktu alizujemy protokół RIVER-81 i przygotowujemy się do urucho mienia kohorty ekspansyjnej w celu wygenerowania dodatko wych danych wspierających potencjalną ścieżkę rejestracyjną.
Równolegle rozwijamy romacyklib w innych wskazaniach hematoonkologicznych. W badaniu fazy II POTAMI-61 w mie lofibrozie (myelofibrosis; MF), obejmującym pacjentów wcze śniej leczonych inhibitorami JAK lub opornych na tę terapię, obserwujemy początkowe sygnały zmniejszenia objętości śledziony (ang. spleen volume reduction; SVR) i poprawy występowania objawów, bez istotnej mielosupresji. Reduk cję objętości śledziony o co najmniej 25% (SVR25) odnotowa liśmy u 29% (4/14) pacjentów, u których możliwa była ocena. Jednocześnie redukcja o co najmniej 10% (SVR10) została zaobserwowana u 50% ocenianych pacjentów. Co istotne, pacjenci z niską wyjściową liczbą płytek krwi utrzymywali stabilność parametrów hematologicznych, co potwierdza potencjalnie korzystny, minimalnie obciążający szpik kostny, profil romacyklibu w tym wskazaniu.
Jednocześnie zakończono rekrutację w badaniu REMARK, zainicjowanym przez niezależnego badacza, w populacji z zespołem mielodysplastycznym o niższym ryzyku (lower-risk myelodysplastic syndromes; LR-MDS). Analizy danych pośred nich wykazały ograniczoną poprawę parametrów hematolo gicznych, poniżej naszych pierwotnych oczekiwań, co sta nowi istotną przesłankę dla dalszych decyzji rozwojowych.
Drugi program kliniczny Spółki – dapolsertib (MEN1703, SEL24), prowadzony operacyjnie przez Ryvu we współ pracy z Grupą Menarini, postępował zgodnie z planem. W marcu 2025 roku rozpoczęto podawanie leku w badaniu fazy II JASPIS-01 w DLBCL, prowadzonym obecnie w Europie zarówno w monoterapii, jak i w terapii skojarzonej z glofita mabem. Naszym celem pozostaje wygenerowanie solidnych danych proof-of-concept, które będą stanowić podstawę kolejnych decyzji strategicznych.
Dzięki badaniom fazy II nad romacyklibem i dapolsertibem, a także rozszerzonej współpracy strategicznej z BioNTech, rok 2025 pozwolił nam udowodnić, że potrafimy realizować globalne programy kliniczne w wielu ośrodkach i z wieloma dostawcami. Te rosnące zdolności nie tylko wspierają bie żące badania i pozycjonują Ryvu jako sprawdzonego part nera w dziedzinie wsparcia badań klinicznych, ale także pozwalają liczyć na efektywny rozwój przyszłych programów rejestracyjnych.
W ramach portfolio projektów wczesnej fazy konsekwentnie wzmacniamy nasze długoterminowe czynniki wzrostu war tości. W drugiej połowie 2025 r. RVU305, czyli nasz MTA-ko operatywny inhibitor PRMT5, wszedł w etap badań tzw. ena bling IND/CTA. W tym samym czasie postępowały również projekty realizowane w ramach współpracy z BioNTech i Exe lixis. Warto podkreślić, że współpraca z BioNTech w połowie marca została przedłużona do końca 2028 r. Coraz większy nacisk w działalności R&D kładziemy na autorskie, pierw sze w swojej klasie cele terapeutyczne, których odkrywanie i walidacja są wspierane przez platformę OncoPrime, zapro jektowaną do generowania zróżnicowanych targetów, nośni ków ADC nowej generacji i związków małocząsteczkowych. W tym kontekście z satysfakcją przyjęliśmy decyzję o dofi nansowaniu projektu PERO („Predictive Engineering for Ratio nal Oncology”) przez Narodowe Centrum Badań i Rozwoju. Grant w wysokości niemal 20 mln PLN (przy 32 mln PLN cał kowitej wartości projektu) ograniczy wykorzystanie zasobów własnych Ryvu do rozwoju innowacyjnej platformy funkcjo nalnej walidacji celów terapeutycznych w onkologii.
Dyscyplina finansowa pozostaje fundamentem naszej strate gii. W rok 2026 weszliśmy dysponując 88,6 mln PLN środków pieniężnych oraz 89,1 mln PLN zabezpieczonego finansowa nia grantowego. Konsekwentnie pracujemy nad pozyskaniem kolejnych nierozwadniających źródeł finansowania naszej działalności, m.in. w ramach wartego ok. 90 mln PLN projektu IPCEI Panacea Novo w obszarze rzadkich guzów litych, czy kamieni milowych w realizowanych obecnie współpracach. Równolegle kontynuujemy rozmowy partneringowe doty czące kolejnego etapu rozwoju romacyklibu i RVU305.
Wchodząc w rok 2026, obserwujemy postępującą stabiliza cję sektora biotechnologicznego, poprawę warunków rynko wych oraz rosnącą aktywność inwestorów. Ostatnie wyda rzenia geopolityczne, biorąc pod uwagę dotychczasowe zachowanie globalnych indeksów biotechnologicznych, wydają się nie zaburzać pozytywnych trendów rynkowych zapoczątkowanych w połowie 2025 r.
Priorytety Ryvu na 2026 r. są jednoznaczne: zabezpiecze nie partnerstw finansujących generowanie danych, które będą determinowały dalsze decyzje w zakresie rozwoju romacyklibu w AML i MF, dalszy rozwój dapolsertibu w kie runku uzyskania istotnych klinicznie wyników w chłoniakach, wzmocnienie nierozwadniającego finansowania grantowego, osiągnięcie kamieni milowych w strategicznych współpra cach, rozbudowa własnego portfolio projektów wczesnej fazy oraz utrzymanie dyscypliny finansowej.
W imieniu całego zespołu zarządzającego Ryvu Therapeutics dziękuję naszym pacjentom, badaczom, inwestorom, partne rom i pracownikom za nieustające zaufanie i wsparcie.
Z wyrazami szacunku,
Paweł Przewięźlikowski
Prezes Zarządu
